2024年3月26日，Medexus Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Medexus的IXINITY®[凝血因子IX（重组）]补充生物制品许可证申请（sBLA），用于12岁以下儿童血友病B患者的按需、预防和围手术期治疗。
Medexus首席执行官Ken d'Entremont表示：“我们很高兴能够批准IXINITY用于儿科患者，该人群约占美国血友病B患者的三分之一。”。“新扩大的适应症使IXNITY成为血友病B儿童的可行因子IX选择。我们希望IXNITY的更多可用性将有助于减轻面临管理血友病B挑战的儿童和家庭的负担，并让患有这种终身疾病的儿童享受更积极的生活。”
“IXINITY在3/4期儿科研究中有效地预防和控制了出血事件，”该研究的主要研究人员之一、理学学士、MBBCh、MMed、FCPath的Johnny Mahlangu教授评论道。“这项研究支持了IXINITY在儿科患者中的疗效和安全性，其药代动力学和安全性与在成人中观察到的一致，尽管儿科患者可能需要调整剂量。因此，研究结果为IXINITY作为治疗所有血友病B患者的临床实用性提供了进一步的验证。”
sBLA和IXINITY®的扩展适应症基于3/4期研究的结果，该研究评估了IXINITY？作为预防性治疗12岁以下患有严重或中度严重血友病B的儿童患者的药代动力学（PK）、安全性和疗效。
关于IXINITY®
IXINITY®[凝血因子IX（重组）]静脉注射溶液用冻干粉是一种凝血因子IX（重组），适用于成人和儿童血友病B患者，用于按需治疗和控制出血发作、围手术期管理以及常规预防以降低出血发作频率。
关于血友病B
血友病B是一种由凝血因子IX缺乏引起的遗传性出血性疾病，凝血因子IX是产生血栓止血所需的蛋白质。临床范围可能包括自发或创伤引起的关节、肌肉和软组织出血，导致关节损伤、活动能力下降和严重关节炎，所有这些都会对健康相关的生活质量产生负面影响。护理的主要目的是通过更换缺乏的凝血因子来预防和治疗出血。
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/fda-approves-medexus-s-supplemental-biologics-license-application-for-ixinity-r-to-treat-hemophilia-b-in-pediatric-patients/
附：部份凝血因子IX（重组）中文处方资料仅供参考！
IXINITY®[凝血因子IX（重组）]静脉注射溶液用冻干粉是一种凝血因子IX（重组），用于成人和儿童血友病B患者，用于按需治疗和控制出血发作、围手术期管理以及常规预防以降低出血发作频率。
血友病B是一种由凝血因子IX缺乏引起的遗传性出血性疾病，凝血因子IX是产生血栓止血所需的蛋白质。临床范围可能包括自发或创伤引起的关节、肌肉和软组织出血，导致关节损伤、活动能力下降和严重关节炎，所有这些都会对健康相关的生活质量产生负面影响。护理的主要目的是通过更换缺乏的凝血因子来预防和治疗出血。
批准日期：2024年3月26日 公司：Medexos Pharma
Ixinity（凝血因子IX[coagulation factor IX(recombinant)]）冻干粉，静脉注射用
美国首次批准：2015年
最近的重大变化
适应症和用法：03/2024
剂量和用法：03/2024
作用机制
血友病B是一种由凝血因子IX缺乏引起的与性别相关的遗传性凝血障碍，可导致皮下或意外或手术创伤导致关节、肌肉或内脏出血。IXINITY治疗取代了因子IX，从而能够暂时纠正因子缺乏和纠正出血倾向。
适应症和用法
IXINITY，凝血因子IX（重组），是一种人类凝血因子，适用于患有血友病B的成人和儿童，用于：
•按需治疗和控制出血发作。
•围手术期管理。
•减少出血频率的常规预防措施IXINITY不适用于诱导血友病B患者的免疫耐受。
剂量和给药
仅用于重建后的静脉注射。
出血事件的按需治疗和控制以及出血的围手术期管理：
•青少年/成人（≥12岁）：每公斤体重一个国际单位（IU）的IXINITY可使因子IX的循环活性增加0.98IU/dL。
•儿童（<12岁）：每公斤体重服用一国际单位的IXINITY可使因子IX的循环活性增加0.79IU/dL。
初始剂量：
•所需的因子IX单位（IU）=体重（kg）x所需因子IX增加（正常或IU/dL的%）x观察到的恢复的倒数（IU/kg/IU/dL）。
•维持剂量取决于出血或手术的类型、止血挑战的强度以及达到足够伤口愈合的天数。
常规预防：
•青少年/成人（≥12岁）：40至70IU/kg，每周两次。
•儿童（12岁以下）：35至75 IU/kg，每周两次。根据患者的临床反应调整给药方案（剂量或频率）。
剂型和强度
IXINITY是一种冻干的白色或几乎白色粉末，装在单剂量玻璃小瓶中，每小瓶标称含有250、500、1000、1500、2000或3000国际单位（IU）
禁忌症
不要用于已知对IXINITY或其赋形剂（包括仓鼠蛋白）过敏的患者
警告和注意事项
•出现过敏反应，包括过敏反应。出现肩部症状，停止服用IXINITY并给予适当的治疗。患者也可能对仓鼠（CHO）蛋白产生超敏反应，该蛋白在产品中存在微量。
•开发针对IXINITY mayoccur的中和抗体（抑制剂）。如果没有达到预期的凝血因子IX活性血浆水平，或者出血没有用适当的剂量控制，则进行测定凝血因子IX抑制剂浓度的测定。
•据报道，在使用因子IX抑制剂的血友病B患者中，使用因子IX产品诱导免疫耐受后出现肾病综合征。
•使用IXINITY后发生血栓栓塞。
不良反应
在临床试验中，超过2%的患者最常见的不良反应是头痛。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-844-859-6675联系MedexosPharma，股份有限公司或致电1-800-FDA-1088联系FDA或www.fda.gov/medwatch
在特定人群中使用
儿科使用：IXINITY的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。在儿童（<12岁）中观察到较低的恢复率、较短的半衰期和较高的清除率（基于kg体重）。可能需要调整剂量。
包装供应/储存和处理
IXINITY以冻干粉的形式装在单剂量玻璃瓶中，含有标记量的因子IX活性，以国际单位（IU）表示。IU中的实际因子IX活性在每个小瓶的标签上注明。
试剂盒包括一个单剂量小瓶（每个小瓶
