2024年5月28日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Bkemv（eculizumab-aeeb）作为Soliris（eculizzumab）的第一种可互换生物仿制药，用于治疗某些罕见疾病。Bkemv被批准用于以下治疗适应症，目前也被批准用于Soliris：
治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者减少溶血；和
治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
美国食品药品监督管理局药物评估与研究中心治疗性生物制品和生物仿制品办公室主任Sarah Yim说：“许多罕见的疾病都会危及生命，而且很多都没有治疗方法。”。“美国食品药品监督管理局致力于帮助促进安全有效的可互换生物仿制药的开发，从而扩大目前治疗选择有限的罕见病患者的治疗机会。”
如果一种疾病在美国影响的人数少于20万，则被认为是罕见的。PNH和aHUS是以红细胞分解为特征的罕见疾病。PNH会导致贫血（低红细胞）、血栓形成（血栓）、全血细胞减少症（红细胞、白细胞和血小板计数低）和深色尿液，而aHUS会导致贫血、血小板减少症（低血小板）和肾衰竭。
Bkemv是一种单克隆抗体，与补体C5蛋白结合，并抑制补体系统的激活，补体系统是人体免疫系统的一部分。这种结合可以防止PNH和aHUS患者血液中红细胞的分解（血管内溶血）。
Bkemv和Soliris一样，也有一个Boxed Warning，指出埃库珠单抗产品会增加由脑膜炎奈瑟菌引起的严重且危及生命的脑膜炎球菌感染的风险，脑膜炎奈瑟球菌是一种导致脑膜炎和其他潜在严重感染的细菌。患者应在开始接种Bkemv或Soliris之前完成脑膜炎球菌疫苗接种，监测脑膜炎球菌感染的早期迹象和症状，如果出现感染迹象，应立即接受进一步评估。
作为一种可互换的生物仿制品，Bkemv与Soliris高度相似，没有临床意义的差异。Bkemv具有相同的安全警告，预计会出现与Soliri斯相同的不良反应。在PNH针对Soliris的随机试验中，最常报告的不良反应（总体≥10%，大于安慰剂）是头痛、鼻咽炎（普通感冒）、背痛和恶心。在aHUS Soliris单臂前瞻性试验中，最常报告的不良反应（≥20%）是头痛、腹泻、高血压、上呼吸道感染、腹痛、呕吐、鼻咽炎、贫血、咳嗽、小腿或手肿胀、恶心、尿路感染和发烧。
Bkemv是美国第53种获批的生物仿制药。美国食品药品监督管理局已批准其中13种作为可互换的生物仿制品。
请参阅随附的Bkemv完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761333s000lbl.pdf
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-interchangeable-biosimilar-for-two-rare-diseases-302157229.html |
