2024年3月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Rezdiffra™（resmetrom）与饮食和运动相结合，用于治疗成人非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）伴中晚期肝纤维化（与F2至F3期纤维化一致）。
Rezdiffra是一种口服甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂。该批准基于MAESTRO-NASH 3期研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03900429）的数据，该研究评估了雷司琼对活检证实的NASH和纤维化患者的疗效和安全性，这些患者正在服用稳定剂量的糖尿病、血脂异常和高血压药物。
研究参与者被随机分配接受80mg（n=298）、100mg（n=296）或安慰剂（n=294），每天一次，此外还有营养和运动方面的生活方式咨询。双重主要替代终点是NASH消退，非酒精性脂肪肝（NAFLD）活性评分至少降低2分，且治疗52周后纤维化没有恶化，或纤维化至少有1期改善，NAFLD活性评分没有恶化。
研究结果显示，与接受安慰剂治疗的患者的9%至13%相比，接受80mg雷司琼治疗的患者中，26%至27%的患者和接受100mg雷司琼处理的患者中24%至36%的患者获得了NASH缓解，肝纤维化没有恶化。反应范围基于2名病理学家的读数。
此外，与安慰剂组的13%至15%相比，23%的雷司琼80mg治疗患者和24%至28%的雷司汀100mg治疗患者的肝纤维化至少有1期改善，脂肪性肝炎没有恶化。与安慰剂组相比，从第3个月到第12个月，研究组的平均丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）也有更大的降低。
治疗中最常见的不良反应包括腹泻、恶心、瘙痒、呕吐、便秘、腹痛和头晕。
美国食品药品监督管理局药物评估与研究中心免疫学和炎症办公室代理主任Nikolay Nikolov医学博士说：“以前，同样有明显肝脏疤痕的NASH患者没有直接解决肝脏损伤的药物。”。“今天批准的Rezdiffra将首次为这些患者提供除饮食和锻炼外的治疗选择。”
Rezdiffra有60毫克、80毫克和100毫克的片剂。
Rezdiffra是在NASH和纤维化改善的基础上加速批准的。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
请参阅随附的REZDIFFRA完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=e67ea09f-a840-439c-86c8-f98585f978b2
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/madrigal-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-rezdiffra-resmetirom-for-the-treatment-of-patients-with-noncirrhotic-nonalcoholic-steatohepatitis-nash-with-moderate-to-advanced-liver-fibrosis/ |
