2024年05月08日，Sobi宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准Aspaveli(pegcetacoplan)的适应症扩展，用于治疗伴有溶血性贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)成年患者。
适应症扩展基于APL2-308（PRINCE，NCT04085601）的数据，这是一项开放标签、随机、对照对照研究，纳入了入组前三个月内未接受过任何补体抑制剂治疗且接受过补体抑制剂治疗的PNH患者。血红蛋白水平低于正常下限，乳酸脱氢酶水平≥正常上限的1.5倍。与标准护理（例如，输血、皮质类固醇、铁、叶酸和维生素B12等补充剂；不包括补体抑制剂）相比，在26周的时间内评估了Aspaveli的疗效和安全性。
Aspaveli®/Empaveli(pegcetacoplan)是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。 Pegcetacoplan 作为Aspaveli/Empaveli在欧盟、美国和全球其他国家被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)。Aspaveli/Empaveli 还在针对血液学和肾脏病学的其他罕见疾病进行研究。
Aspaveli是pegcetacoplan的欧洲商品名，在美国称为Empaveli®，也被批准用于治疗成人PNH，并由Apellis进行商业化。
Aspaveli已在欧洲被批准用于治疗患有PNH的成人患者，这些患者在使用C5抑制剂治疗至少三个月后出现贫血。Aspaveli目前是欧洲第一个被批准用于PNH 一线治疗的C3抑制剂，由于其独特的作用方式，通过改善血红蛋白和其他临床标志物提供有效的结果。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见、慢性且危及生命的血液疾病，不受控制的补体激活会导致携氧红细胞遭到破坏。PNH的特点是血红蛋白持续偏低，可导致频繁输血和虚弱症状，例如贫血引起的严重疲劳。根据美国和欧盟进行的调查，尽管C5抑制剂治疗有所改善，但接受C5抑制剂治疗的PNH患者中，高达86%的患者仍然患有贫血。
信息来源：https://www.pmfarma.com/noticias/53537-aspaveli-pegcetacoplyon-disponible-en-espaya-para-el-tratamiento-de-la-hemoglobinuria-paroxystica-nocturna-hpn.html |
