2024年05月08日，Cycle Pharmaceuticals Limited (Cycle) 宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Ormalvi（二氯酚酰胺）用于治疗原发性高钾血症性周期性麻痹、原发性低钾血症性麻痹和相关变体。
原发性周期性麻痹（PPP）是一种罕见的遗传性疾病，其特征是间歇性发作会影响肌肉，导致肌肉无力或暂时瘫痪。在2项临床研究中评估了Ormalvi治疗PPP的安全性和有效性。
第一项研究包括2个子研究，包括低钾性周期性瘫痪患者（HypoPP；n=44）和高钾性周期瘫痪患者（HyperPP；n=21）。主要终点是在9周试验的最后8周内，每周自我报告的肌肉无力发作的平均次数。
研究结果显示，接受Ormalvi治疗的HypoPP患者（n=24）每周的发作次数比接受安慰剂治疗的患者（n=20）少2.2次（P=0.02）。与安慰剂组的5名患者相比，Ormalvi治疗的患者中没有一名因急性病情恶化而退出研究。
在HyperPP组中，接受Ormalvi治疗的患者（n=12）每周的发作次数比接受安慰剂治疗的患者少3.9次（n=9）（P=.08）。与安慰剂组的2名患者相比，Ormalvi治疗的患者中没有一名因急性恶化而退出研究。
第二项研究是一项为期35周的双盲安慰剂对照双周期交叉试验，由2个亚研究组成：HypoPP患者（n=42）和HyperPP患者（n=31），包括先天性副肌强直患者。
HypoPP亚研究的主要终点是需要停药的急性不可忍受恶化的发生率（基于发作频率或严重程度）。结果显示，2名接受Ormalvi治疗的患者与11名接受安慰剂治疗的患者相比，出现了急性不可忍受的恶化（P=0.02）。
在HyperPP亚研究中，主要终点是每周自我报告的肌无力发作的平均次数。奥马尔维治疗的患者每周的发作次数比安慰剂组少2.3次（P=0.006）。
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/new-us-product-ormalvi-dichlorphenamide-tablets-launches-for-primary-periodic-paralysis-ppp-treatment/
附：部份Ormalvi（二氯苯甲酰胺[dichlorphenamide]）片剂用中文处方资料仅供参考！
Ormalvi(dichlorphenamide)是一种治疗选择，允许PPP患者继续服用二氯苯酰胺，同时使用Cycle Vita™，这是一个为患者提供个性化产品支持*的专用支持平台。
原发性周期性麻痹(Primary periodic paralysis ，PPP) 被认为影响美国约 5,000 人。
批准日期：2024年05月08日 公司：Cycle Pharmaceuticals Limited
Ormalvi（二氯苯甲酰胺[dichlorphenamide]）片剂，口服使用
美国首次批准：1958年
作用机制
二氯酚酰胺是一种碳酸酐酶抑制剂。然而，二氯酚酰胺对原发性周期性瘫痪患者发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。
适应症和用法
ORMALVI是一种口服碳酸酐酶抑制剂，适用于治疗原发性高钾血症性周期性瘫痪、原发性低钾血症性麻痹和相关变异。
剂量和给药
•开始口服50mg，每天一到两次。
•根据个人反应增加或减少剂量。
•最小推荐剂量为每日50毫克，最大推荐剂量为每天200毫克。
•评估治疗2个月后对ORMALVI的反应。
剂型和强度
片剂：50mg。
禁忌症
肝功能不全。
严重的肺阻塞。
对二氯苯甲酰胺或其他磺酰胺类药物过敏。
与大剂量阿司匹林同时使用。
警告和注意事项
超敏反应和其他危及生命的反应：在首次出现皮疹或任何免疫介导或特殊不良反应迹象时停止ORMALVI。
低钾血症：建议基线和定期测量血清钾；如果出现或持续低钾血症，考虑减少剂量或停止ORMALVI并校正钾水平。
代谢性酸中毒：建议基线和定期测量血清碳酸氢盐；如果代谢性酸中毒发展或持续，考虑减少剂量或停止ORMALVI。
跌倒：考虑减少跌倒患者的剂量或停止ORMALVI。
不良反应
最常见的不良反应（发生率至少为10%，高于安慰剂）包括感觉异常、认知障碍、味觉障碍和困惑状态。
要报告可疑的不良反应，请致电1-857-437-3969联系Cycle Pharmaceuticals Ltd，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
药物相互作用
阿司匹林：据报道，食欲减退、呼吸急促、嗜睡和昏迷同时使用二氯芬胺和大剂量阿司匹林。禁止同时使用ORMALVI和大剂量阿斯匹林。接受低剂量阿司匹林治疗的患者应谨慎使用ORMALVI。
在特定人群中使用
妊娠：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。
包装供应/储存和处理
每片ORMALVI（二氯苯甲酰胺）片剂USP，50mg为白色至灰白色，圆形，平面斜边片剂，一面有刻痕，刻痕上方刻有“ZD”，刻痕下方刻有“50”，另一面为平面。
ORMALVI（二氯酚酰胺）片剂的供应如下：
100瓶NDC 70709-085-10
储存温度为20°至25°C（68°至77°F）；允许偏差至15°至30°C（59°至86°F）[见USP受控室温]。
请参阅随附的ORMALVI完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=3989e220-6502-449b-be39-e2689acce08c |
