2024年4月4日。美国食品和药物管理局（FDA）批准了Xromi(hydroxyurea) ，这是一种羟基脲的口服溶液制剂，旨在降低6个月大至2岁以下镰状细胞性贫血伴复发性中重度疼痛危机的儿童患者的疼痛危机频率，并减少输血需求。
镰状细胞贫血是由一种名为血红蛋白S的异常血红蛋白引起的，这种血红蛋白会导致镰状红细胞在血管内形成疼痛的团块。这些痛苦的发作被称为镰状细胞危象，是镰状细胞病最常见和最痛苦的症状之一。
羟基脲已被证明可以降低镰状细胞病相关疼痛发作的频率。它被认为是通过提高血红蛋白F（也称为胎儿血红蛋白，因为它存在于新生儿中）的水平来使红细胞更大、更圆、更灵活，不太可能变成镰刀状。
羟基脲于1965年首次被批准作为癌症的口服胶囊制剂，自20世纪80年代以来一直被医生用于治疗镰状细胞性贫血。它于1998年被美国食品药品监督管理局批准用于治疗成人镰状细胞性贫血，并于2017年被儿童批准。
Xromi是以含有100mg/mL羟基脲的草莓味口服溶液的形式提供的。Xromi包装包含两个剂量口服给药注射器（一个红色口服给药针筒刻度为3mL，一个白色口服给药针筒刻度为12mL），用于精确测量规定剂量。
Xromi由Nova Laboratories，有限公司for Rare Disease Therapeutics，股份有限公司生产。
信息来源：https://xromi-us.com/
请参阅随附的Xromi完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=4b37d336-86da-4363-aef1-34a7d3ba973b&version=2 |
