美国FDA批准Winrevair（soatercept-csrk）用于治疗肺动脉高压 - 新药热点

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美国FDA批准Winrevair（soatercept-csrk）用于治疗肺动脉高压

2024-04-29 16:44:17 来源: 作者: 【大中小】浏览:246次评论:0条

2024年03月26日同，默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Winrevair（soatercept-csrk）用于治疗成年肺动脉高压（PAH，世界卫生组织第1组），以提高运动能力，改善世界卫生组织功能分类（FC），降低临床恶化事件的风险。
Winrevair是一流的IIA-Fc型重组激活素受体融合蛋白。它被设计为与激活素A和其他TGF-β超家族配体结合，从而改善促增殖和抗增殖信号之间的平衡，从而调节血管增殖。
该批准基于双盲、安慰剂对照的3期STELLAR研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04576988）的数据，该研究评估了索特西普对323名PAH成年患者的疗效和安全性（世界卫生组织第1组）。接受稳定背景PAH治疗的研究参与者被1:1随机分配，每3周接受一次索特西普或安慰剂皮下注射。
主要终点是运动能力，通过24周时6分钟步行距离（6MWD）与基线的变化来测量。结果显示，与安慰剂相比，接受索特西普治疗的患者6MWD有统计学意义的改善，Hodges-Lehmann估计差异为41m（95%CI，28-54；P<.001）。
此外，与安慰剂相比，接受索特西普治疗的患者中，29%的患者在24周时比基线改善了至少1个世界卫生组织功能中心（P<.001）。与安慰剂相比，索特西普治疗也使任何原因的死亡或PAH临床恶化事件的发生率降低了84%（分别为5.5%和26.3%；危险比[HR]，0.16[95%CI，0.08-0.35]；P<.001）。
Winrevair的处方信息包含与红细胞增多症、严重血小板减少症、严重出血和胚胎-胎儿毒性相关的警告和预防措施。Winrevair最常见的不良反应（发生率≥10%，比安慰剂高5%）是头痛、鼻出血、皮疹、毛细血管扩张、腹泻、头晕和红斑。
Winrevair以45mg或60mg冻干蛋糕或粉末的形式提供，装在单剂量小瓶中，用于重建后的皮下注射。
Brigham and Women’s Hospital肺心病中心执行主任、STELLAR 3期研究研究员Aaron Waxman博士表示：“肺动脉高压患者仍然需要新的治疗方案，以支持重要的临床目标，包括提高运动能力和改善功能级别。”。“在背景治疗中加入索特西普有可能成为肺动脉高压患者的一种新的护理标准。”
美国食品药品监督管理局此前批准索特西普用于该适应症的优先审评、突破性治疗和孤儿药指定。
请参阅随附的Winrevair完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=21693ee2-cd23-4137-ac67-066bb3a4a9b7