根据临床和/或体外检测数据，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Kalydeco®（伊万卡福）用于1个月至4个月以下的囊性纤维化（CF）儿童，这些儿童的囊性纤维变性跨膜电导调节因子（CFTR）基因至少有1个突变，对伊万卡福有反应。以前，这种治疗不适用于4个月以下的患者。
该批准基于一项3期开放标签研究的数据，该研究评估了伊凡卡福在24个月以下CF患者中的安全性、药代动力学和药效学（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02725567）。研究结果显示，1个月至24个月以下儿童患者的伊凡卡福暴露量在成人和6岁及以上儿童患者的暴露量范围内。此外，观察到这些年轻患者与2岁及以上患者的安全性相似。
Kalydeco以150毫克片剂和口服颗粒的形式提供，每单位剂量包含5.8毫克、13.4毫克、25毫克、50毫克和75毫克。儿科患者的推荐剂量基于体重。
西雅图儿童研究所和华盛顿大学医学院儿科医学博士Margaret Rosenfeld说：“作为一名照顾患有囊性纤维化的婴儿和儿童的医生，我认为在生命早期开始治疗可能减缓疾病进展的重要性。”。“今天的批准让许多家庭和护理人员感到安慰，因为他们知道有一种高效的调节剂疗法可以用于患有CF的婴儿。”
信息来源：https://pi.vrtx.com/files/uspi_ivacaftor.pdf#xd_co_f=MDFjZWFlNjctNzEwYy00NDgzLWFlYzYtZDVmN2Q1MTExNTIz~ |
