Ojemda（tovorafenib，托沃拉芬尼）为首个也是唯一一个美国食品药品监督管理局加速批准的II型RAF抑制剂，用于携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变的复发或难治性pLGG患者RAPNO LGG总有效率（ORR）为51%！
2024年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Ojemda（tovorafenib，托沃拉芬尼）用于6个月及以上患有复发或难治性儿童低级别神经胶质瘤（LGG）的患者，该患者携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变。
Ojemda是一种口服、脑渗透、高选择性II型RAF激酶抑制剂，旨在靶向MAPK信号通路中的一种关键酶。Ojemda的批准基于2期FIREFLY-1研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04775485）的数据，该研究包括76名患有复发性或难治性LGG的儿童患者（中位年龄8.5岁），这些患者存在BRAF改变。患者之前至少接受过1次全身治疗，根据RANO 2010标准的定义，他们需要至少有1次可测量的病变。
患者每周口服一次tovorafenib，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。根据RAPNO-LGG标准，主要终点为总有效率（ORR）。
ORR为51%（n=39），37%的患者获得部分缓解，14%的患者获得轻微缓解。中位反应时间为5.3个月，中位反应持续时间为13.8个月。85%的患者反应持续至少6个月，23%的患者反应至少12个月。
在BRAF融合或重排的患者中，ORR为52%。在BRAF V600E突变的患者中，ORR为50%。在既往接受过MAPK靶向治疗的患者中，ORR为49%，在既往未接受过MAPK靶向疗法的患者中为55%。
tovorafenib最常见的不良反应是皮疹、发色变化、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮皮炎和上呼吸道感染。最常见的3-4级实验室异常是磷酸盐减少、血红蛋白减少、肌酸酐磷酸激酶增加、丙氨酸转氨酶增加、白蛋白减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、天冬氨酸转氨酶增加、钾减少和钠减少。
Ojemda以片剂（100mg）或口服悬浮液（25mg/mL）的形式提供。在开始治疗之前，应确认存在BRAF融合/重排或BRAF V600突变。Ojemda的推荐剂量基于体表面积，每周给药一次。
请参阅随附的Ojemda完整处方信息：
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/day-one-s-ojemda-tovorafenib-receives-us-fda-accelerated-approval-for-relapsed-or-refractory-braf-altered-pediatric-low-grade-glioma-plgg-the-most-common-form-of-childhood-brain-tumor/ |
