2024年4月23日，Day One Biopharmaceuticals，Inc宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准加速批准Ojemda(Tovorafenib)托伐非尼，用于6个月及以上患有复发或难治性儿童低级别胶质瘤的患者，这些患者携带BRAF融合或重排，或BRAF V600突变。

  这是美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准用于治疗BRAF重排（包括融合）的儿童LGG患者的系统疗法。

  FIREFLY-1是一项多中心、开放标签、单臂试验，针对复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者，由当地实验室检测到BRAF活化改变，并接受过至少一系列先前全身治疗的76名患者，对其疗效进行了评估。

  患者需要有放射学进展的记录证据和至少一个可测量的病变。排除了具有额外活化分子改变的肿瘤患者或已知或疑似诊断为1型神经纤维瘤病的患者。患者根据体表面积每周接受一次托伐非尼治疗，直至出现疾病进展或不可接受的毒性。

  主要疗效结果指标是总体反应率，即根据儿童神经肿瘤学低级别胶质瘤标准的反应评估，通过盲法独立中央审查得出的完全反应、部分反应或轻微反应的患者比例。其他疗效结果指标包括反应持续时间。总体反应率为51%，中位反应持续时间为13.8个月。

  超过30%的患者报告的最常见不良反应是皮疹、发色改变、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、，痤疮样皮炎和上呼吸道感染。超过2%的人报告的最常见的3级或4级实验室异常是磷酸盐减少、血红蛋白减少、肌酐磷酸激酶增加、丙氨酸氨基转移酶增加、白蛋白减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、天冬氨酸氨基转移酶增加、钾减少和钠减少。

  Ojemda（tovorafenib）是一款高度特异性泛RAF激酶抑制剂，它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性。