2024年04月24日，Ascendis Pharma A/S宣布，英国药品和保健品监管局（MHRA）已授予YORVIPATH（palopegteriparatide；开发在英国被称为TransCon™ PTH），作为甲状旁腺激素(PTH)替代疗法，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症，并已授予 YORVIPATH 孤儿药地位。
YORVIPATH是甲状旁腺激素(PTH 1-34)的前药，每天给药一次。
MHRA对YORVIPATH 的批准基于与Ascendis Pharma 向欧洲药品管理局提交的营销授权申请相同的档案，该档案导致欧盟委员会于2023年 11月在欧盟授权 YORVIPATH。孤儿药地位提供在英国10年的市场独占权与已批准的慢性成人甲状旁腺功能减退症孤儿适应症中的类似药品有关。美国、日本和其他国家也正在开发TransCon PTH，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症。
Yorvipath（palopegteriparatide）是一种甲状旁腺激素（PTH）前药，它旨在每天将PTH恢复至生理水平24小时，以解决甲状旁腺功能减退的短期症状和长期并发症。
甲状旁腺功能减退症（Hypoparathyroidism，HP）是一种由PTH水平不足引起的内分泌疾病，PTH是体内钙和磷酸盐平衡的主要调节剂，直接作用于骨骼和肾脏，间接作用于肠道。根据2016年内分泌学会指南、2019年加拿大和国际共识声明以及2022年欧洲内分泌学会共识声明，如果手术后甲状旁腺功能减退症持续超过6个月，则被认为是慢性的。甲状旁腺功能减退症患者可能会出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉过敏、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍。手术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例(70-80%)，而其他病因包括自身免疫、遗传和特发性原因。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/24/2868588/0/en/United-Kingdom-s-MHRA-Approves-YORVIPATH-palopegteriparatide-in-Great-Britain-for-the-Treatment-of-Adults-with-Chronic-Hypoparathyroidism.html |
