2017年8月17日，辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准BESPONSA（奥英妥珠单抗）用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。BESPONSA此前获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认证和优先审批资格。
  “BESPONSA的获批对于罹患复发或难治性急性B细胞淋巴细胞白血病的成人患者而言是重要的进步，该病是一种罕见疾病，如不加以治疗可以在短短几个月内致患者死亡。”辉瑞肿瘤事业部全球总裁Liz Barrett说，“就急性B细胞淋巴细胞白血病，BESPONSA有助于满足新治疗选择的重大需求，可以帮助更多的患者坚持到干细胞移植，从而实现病情的长期缓解。能够践行对恶性血液癌症患者的承诺，我们感到非常自豪，未来我们将继续努力，寻找治疗急性淋巴细胞白血病和其他血液癌症的新方法。”
  该批准基于了3期INO-VATE ALL试验的结果，这是一项随机、开放标签、国际、多中心研究，纳入326例成人复发或难治性B细胞ALL患者，比较了BESPONSA与标准化疗的疗效与安全性。
  “基于INO-VATE ALL试验的结果，BESPONSA 提高了多项疗效指标，包括血液学缓解率、MRD阴性率和干细胞移植率，” INO-VATE ALL首席研究员兼美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心教授，医学博士Hagop M. Kantarjian表示，“我期待着见证这种重要的新疗法对我的病人可能产生的影响。”
  对于采用BESPONSA治疗的患者，其完全缓解/不完全血象恢复下的完全缓解率（CR / CRI）* 为81%[ 95% CI: 72%-88% ]，而采用化疗的患者完全缓解率只有29%[ 95% CI: 21%-39% ]。在取得CR/CRi的所有患者中，相比接受化疗的患者（28%[95% CI：14%-47%]），接受BESPONSA治疗的患者的微小残留病变（MRD）阴性率也更高（78% [95% CI: 68%-87%])。接受BESPONSA 治疗的患者中有48%进行了造血干细胞移植（HSCT），而接受化疗的患者这一比例只有22%。接受BESPONSA 治疗的患者其总生存期(OS) 中位数为7.7个月[95% CI: 6.0, 9.2] ，而接受化疗的患者的这一数字为6.2个月[95% CI: 4.7, 8.3] 。相比化疗，采用BESPONSA 治疗的患者的总生存期(OS)分析没有达到统计学意义上预先设定的边界条件。
  关于急性淋巴细胞白血病
  急性淋巴性白血病(ALL)是一种侵袭性极高的白血病，在成人患者中的预后极差。当前的基础治疗手段是长期的高强度化疗。3 据估计，2017年全美大约会有5970个新诊断的病例。其中大约40%为成人患者。在初始治疗后，有80%-90%的成人患者病情会得到完全缓解，剩余的患者（大约10%-20%）病情无法得到有效缓解，这意味着他们对治疗不再产生反应。此外，在那些病情缓解的患者中，又将有一半左右病情会出现复发。疾病复发后的中位生存期仅为4.5个月到6个月。
  关于BESPONSA（奥英妥珠单抗）
  BESPONSA 是一种抗体-药物偶联物（ADC），由靶向CD22的单克隆抗体（mAb）与细胞毒制剂偶联。CD22是一种在几乎所有B-ALL患者的癌细胞上表达的细胞表面抗原。当BESPONSA与恶性B细胞的CD22抗原结合时，BESPONSA内化进入细胞，在此释放细胞毒制剂刺胞霉素杀死癌细胞。BESPONSA 以一小时静脉输注的方式给药，可以在门诊完成对适合患者的给药。
  BESPONSA起源于辉瑞和Celltech的合作，后者现更名为UCB。根据协议条款，辉瑞公司全权负责该药物分子的商业化、生产和临床开发活动。辉瑞还曾与SFJ Pharmaceuticals Group合作开展BESPONSA的注册项目(INO-VATE ALL) 。
信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-adults-relapsed-or-refractory-acute-lymphoblastic