2024年3月25日，Ultomiris（ravulizumab cwvz）已在美国被批准，为第一种也是唯一一种长效C5补体抑制剂，用于治疗患有抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的成年患者。
美国食品药品监督管理局（FDA）的批准是基于CHAMPION-NMOSD三期试验的阳性结果，该试验发表在《神经病学年鉴》上。在该试验中，ULTOMIRIS与关键的SOLIRIS®PREVENT临床试验的外部安慰剂组进行了比较。
独立裁决委员会确认，ULTOMIRIS达到了首次试验复发的主要终点。在中位治疗时间为73周的ULTOMIRIS患者中观察到零复发（复发风险降低：98.6%，风险比（95%CI）：0.014（0.0000.103），p<0.0001）。
NMOSD是一种罕见且使人衰弱的自身免疫性疾病，影响中枢神经系统（CNS），包括脊柱和视神经。大多数NMOSD患者都会经历不可预测的复发，其特征是新出现的神经系统症状或现有神经系统症状的恶化，这些症状往往是严重的和反复的，并可能导致永久性残疾。美国成人NMOSD的诊断患病率估计约为6000。
Ultomiris (ravulizumab-cwvz)是第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，可提供即时、完全和持续的补体抑制。该药物通过抑制末端补体级联（人体免疫系统的一部分）中的C5蛋白发挥作用。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞。成年患者在负荷剂量后每八周静脉注射一次 Ultomiris。
在日本和欧盟 (EU)，Ultomiris 还被批准用于某些患有 NMOSD 的成人。其他国家/地区正在进行监管审查。
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/ultomiris-ravulizumab-cwvz-approved-in-the-us-for-the-treatment-of-adults-with-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder-nmosd-/
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