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Ultomiris（ravulizumab-cwvz）在美国获批，用于成人全身性重症肌无力

2024-03-26 16:34:48 来源: 作者: 【大中小】浏览:119次评论:0条

2022年4月28日，Ultomiris（ravulizumab-cwvz）已在美国被批准用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成年患者，占该疾病患者的80%。
美国食品药品监督管理局（FDA）的批准是基于CHAMPION-MG三期试验的阳性结果，在该试验中，Ultomiris在第26周的重症肌无力日常生活能力（MG-ADL）总分与基线相比变化的主要终点方面优于安慰剂，这是一种评估患者日常活动能力的患者报告量表。
美国食品药品监督管理局的这一行动标志着首次也是唯一一次批准用于治疗gMG的长效C5补体抑制剂。
gMG是一种罕见的、使人衰弱的、慢性的自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失和严重虚弱。6据估计，美国gMG的诊断患病率约为90000.
北卡罗来纳大学医学院神经病学系医学博士James F.Howard教授是CHAMPION-MG试验的主要研究者，他说：“尽管最近取得了进展，但管理gMG是复杂的。早期干预可以保持功能和生活质量。这项批准为患者（包括症状较轻的患者）提供了一种起效早、疗效可靠的长效C5抑制剂。”
美国重症肌无力基金会（MGFA）首席执行官Samantha Masterson表示：“gMG给患者带来了身体和情感上的损失。我们感谢对新的治疗和给药方案的持续创新和研究，以满足更多患者的需求，减轻治疗负担。随着Ultomiris的批准，我们很高兴MG患者现在有了另一种选择，可以作为他们个性化治疗策略的一部分，可以提供更多便利，改善肌肉无力。”
Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示：“自从推出第一种补体抑制剂以来，我们一直在听取社区的意见，并将创新重点放在gMG患者的需求上。我们很自豪能在今天的批准下兑现这一承诺。Ultomiris是唯一一种长效C5抑制剂，将使更广泛的患者受益，包括症状较轻的患者。正如在2022年美国神经病学学会年会上所介绍的那样，Ultomiris在60周内显示出临床益处，每8周治疗一次，而Soliris每两周治疗一次。”
在该试验中，Ultomiris的安全性与安慰剂相当，并与Ultomiris治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的III期试验中观察到的安全性一致。
接受Ultomiris治疗的患者最常见的不良反应是上呼吸道感染和腹泻。
CHAMPION-MG试验的结果最近在线发表在《新英格兰医学杂志证据》上，并在4月举行的2022年美国神经病学学会年会上发表。
gMG是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉功能丧失和严重肌无力。
80%的gMG患者是AChR抗体阳性，这意味着他们产生特异性抗体（抗AChR），与神经肌肉接头（NMJ）的信号受体结合，NMJ是神经细胞和他们控制的肌肉之间的连接点。这种结合激活了补体系统，这对身体抵御感染至关重要，导致免疫系统攻击NMJ。这会导致炎症和大脑与肌肉之间的交流中断。
gMG可发生在任何年龄，但最常见于40岁之前的女性和60.8-10岁之后的男性。最初的症状可能包括口齿不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡；随着疾病的发展，这些往往会导致更严重的症状，如吞咽障碍、窒息、极度疲劳和呼吸衰竭。
这项为期26周的全球III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验评估了Ultomiris在成人gMG患者中的安全性和有效性。该试验在北美、欧洲、亚太地区和日本招募了175名患者。参与者必须在筛查访视前至少六个月确诊为重症肌无力，抗AChR抗体血清学检测呈阳性，进入试验时MG-ADL总分至少为6分，筛查时美国重症肌无力基金会临床分类为II至IV级。在随机对照期内，除少数例外，患者可以服用稳定的标准护理药物。
患者被1:1随机分组接受奥托米司或安慰剂治疗，共26周。患者在第1天接受一次基于体重的负荷剂量，然后从第15天开始，每八周接受一次常规的基于体重的维持剂量。评估第26周MG-ADL总分与基线相比变化的主要终点，以及评估疾病相关和生活质量指标改善的多个次要终点。
关于Ultomiris
Ultomiris（ravulizumab-cwvz）是第一种也是唯一一种长效C5补体抑制剂，可立即、完全和持续抑制补体。该药物通过抑制人体免疫系统的一部分末端补体级联中的C5蛋白发挥作用。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自己的健康细胞。成年患者每八周静脉注射一次奥托米司，剂量为负荷剂量。
Ultomiris在美国被批准用于治疗某些患有gMG的成年人。
Ultomiris在美国、欧盟和日本也被批准用于治疗某些患有PNH的成人和儿童。
此外，Ultomiris在美国、欧盟和日本被批准用于某些患有aHUS的成人和儿童，以抑制补体介导的血栓性微血管病。
作为广泛开发计划的一部分，正在评估Ultomiris用于治疗其他血液学和神经病学适应症。
信息来源：https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-approved-in-the-us-for-adults-with-generalised-myasthenia-gravis.html

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