2023年05月05日，Chiesi Global Rare Diseases&Protalix BioTherapeutics, Inc宣布，欧盟委员会(EC)已授予Elfabrio（pegunigalsidase alfa PRX-102）上市许可在欧盟(EU)用于治疗成年法布雷病患者。
欧盟委员会对PRX-102的批准是基于在超过140名患者中进行的全面临床开发计划的结果，治疗时间长达7.5年。PRX-102已在未曾接受过ERT和曾接受过ERT的患者中进行了试验，包括一个达到主要终点的头对头试验。通过评估肾小球滤过率（eGFR）的下降后发现，PRX-102在控制肾脏疾病方面显示出与获批酶替代疗法相当的疗效。
Elfabrio（pegunigalsidase）聚乙二醇糖苷酶-a，研发代码PRX-102，是一种用于治疗法布里病的聚乙二醇化酶替代疗法，每两周注射一次，现已获欧盟批准，并正由美国FDA评估。PRX-102是一种通过植物细胞培养表达，并经化学修饰稳定的重组α-半乳糖苷酶A。此酶蛋白质亚基通过使用短聚乙二醇（PEG）基团进行化学交联而共价结合，从而产生具有稳定药代动力学参数的分子。PRX-102在临床研究中所观察到的循环半衰期约为80小时。
法布雷病（Fabry Disease）法布里病，是一种溶酶体贮积症，由于编码α-半乳糖苷酶的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的堆积会对重要器官造成严重损害，如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。目前法布里病的标准治疗为酶替代疗法（ERT）。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/chiesi-global-rare-diseases-and-protalix-biotherapeutics-announce-european-commission-authorization-of-prx-102-pegunigalsidase-alfa-for-the-treatment-of-fabry-disease-301817012.html
附：部份Elfabrio中文处方资料仅供参考！
商品名：Elfabrio Infusionslösung
英文名：pegunigalsidase
中文名：聚乙二醇糖苷酶α注射粉末和溶液
生产商：Chiesi GmbH
作用机制
Elfabrio的活性物质是聚乙二醇糖苷酶alfa。聚乙二醇半乳糖苷酶阿尔法是人类α-半乳糖苷酶a的聚乙二醇化重组形式。重组形式的氨基酸序列与天然存在的人类酶相似。聚乙二醇糖苷酶阿尔法补充或取代α-半乳糖苷酶-A，该酶催化溶酶体中低聚糖和多糖的末端α-半乳糖基部分的水解，减少球三糖基神经酰胺（Gb3）和球三糖基丝氨酸（Lyso-Gb3）的积累量。
适应症
Elfabrio适用于确诊为Fabry病（α-半乳糖苷酶缺乏）的成年患者的长期酶替代治疗。
用法与用量
Elfabrio的治疗必须由有Fabry病患者治疗经验的医生进行。当给以前没有接受过治疗的患者或过去对Elfabrio有严重超敏反应的患者服用Elfabrio时，应随时采取适当的医疗支持措施。
对于之前对Elfabrio或其他酶替代疗法（ERT）治疗有超敏反应的患者，建议使用抗组胺药和/或皮质类固醇进行预治疗。
剂量
聚乙二醇半乳糖苷酶阿尔法的推荐剂量为1 mg/kg体重，每两周给药一次。
有关重构的说明。
从阿胶糖苷酶α或β转为治疗的患者
对于Elfabrio治疗的最初3个月（6次输注），应根据患者的适当耐受性，保留预治疗方案，逐步停止预治疗。
特殊人群
肾或肝损伤
肾或肝损伤患者无需调整剂量。
老年人（≥65岁）
Elfabrio在65岁以上患者中的安全性和有效性尚未得到评估，也不能为这些患者推荐替代剂量方案。老年患者可接受与其他成年患者相同剂量的治疗。
儿科人群
Elfabrio在0-17岁儿童和青少年中的安全性和有效性尚未确定。没有可用的数据。
给药方法
仅供静脉输液使用。
Elfabrio不得与其他产品在同一静脉内输注。
有关给药前稀释药品的说明。
制备后，应通过静脉输注进行稀释，并通过0.2μm的低蛋白结合在线过滤器进行过滤。
应在输注后两小时内观察患者的输注相关反应（IRRs）。
有关如何在用药前处理Elfabrio的更多详细信息。
家庭管理
如果患者对输注耐受性良好，并且几个月内没有中度或重度IRR病史，则可以考虑在家输注Elfabrio。
应在治疗医生的评估和建议后做出转移到家中输液的决定。病人的身体状况应该稳定。必须建立家庭输液基础设施、资源和程序，包括培训，并向负责家庭输液的医疗专业人员提供。
在家庭输液期间和输液后的指定时间内，医疗保健专业人员应随时待命。
在开始家庭输液之前，治疗医生和/或护士应向患者和/或护理人员提供适当的培训。在家庭环境中使用的剂量和输注率应与在医院环境中使用相同；只有在主治医师的监督下才能更换。
输液速率和输液持续时间
Elfabrio静脉给药的推荐剂量和输注时间
每2周首次输注1mg/kg体重
体重（公斤） 总体积（毫升） 输液时间 输液率*
最多70 150毫升 不少于3小时 0.83毫升/分钟（50毫升/小时）
70-100 250毫升 不少于3小时 1.39毫升/分钟（83.33毫升/小时）
>100 500毫升 不少于3小时 2.78毫升/分钟（166.67毫升/小时）
保持输液
目标输注持续时 |
