2024年03月21日，ITFTheraputics，LLC宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Duvyzat（givinostat）吉维诺司他口服混悬液。用于治疗6岁及以上的Duchenne肌营养不良（DMD）患者。
该批准基于随机、双盲、安慰剂对照的3期EPIDYS研究的数据（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02851797）。该研究评估了组蛋白去乙酰化酶抑制剂吉维诺司他对6岁及以上DMD男性患者的有效性和安全性，这些患者是不活动的，使用稳定剂量的皮质类固醇。研究参与者被随机分配接受吉维诺司他（n=118）或安慰剂（n=61）。
主要终点是从基线到第18个月的4级爬楼梯时间的变化，这是一种肌肉功能的测量方法，用于测试爬4级楼梯所需的时间。主要分析人群包括Duvyzat组的81名患者和安慰剂组的39名患者。
结果显示，与安慰剂相比，givinostat治疗与4级攀登时间的下降具有统计学意义（与安慰剂的治疗差异为-1.78秒[95%CI，-3.46，-0.11]；P=.037）。
虽然没有统计学意义，但在北极星动态评估中，接受givinostat治疗的患者的病情恶化程度低于安慰剂组，该评估是一种17项评定量表，用于测量DMD患儿的功能性运动能力。
加州大学戴维斯分校健康学院儿科和物理医学康复系教授、EPIDYS试验研究员Craig M.McDonald医学博士表示：“DMD的新疗法有着巨大的未满足需求，可以为广泛的患者带来有意义的益处。”。“Duvyzat独特的作用机制显示出积极的风险/收益特征和延缓疾病进展的能力，支持其成为DMD患者护理标准的关键组成部分的潜力。”
Duvyzat最常见的不良反应是腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、高甘油三酯血症和发热。
在开始治疗之前，应获取基线血小板计数和甘油三酯，并建议在治疗期间进行监测。此外，对于有潜在心脏病的患者或服用延长QTc间期的联合药物的患者，应根据临床指示进行心电图检查并重复检查。
Duvyzat的推荐剂量基于体重，每天两次随食物口服。血小板计数减少、腹泻、甘油三酯增加或QTc延长可能需要调整剂量。
Duvyzat以口服混悬液的形式提供，每毫升含8.86mggivinostat，装在140毫升的瓶中。
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/italfarmaco-receives-fda-approval-for-duvyzat-givinostat-in-duchenne-muscular-dystrophy/
附：部份Duvyzat（吉维诺司他[Givinostat]）口服混悬液中文处方资料仅供参考！
批准日期：2024年03月21日 公司：ITFTheraputics，LLC
Duvyzat（吉维诺司他[Givinostat]）口服混悬液
美国首次批准：2024
作用机制
Duvyzat是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂。DUVYZAT在DMD患者中发挥作用的确切机制尚不清楚。
适应症和用法
DUVYZAT是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，适用于治疗6岁及以上患者的Duchenne肌营养不良（DMD）。
剂量和给药
•在开始DUVYZAT之前，获取并评估基线血小板计数和甘油三酯。不可在细血小板计数低于150x10^9/L的患者中启动DUVYZAT。
•Duvyzat的剂量基于患者的体重。
•每日两次随食物口服。
•血小板计数减少、腹泻、甘油三酯增加或QTc延长可能需要修改剂量。
剂型和强度
口服混悬液：8.86mg/mLgivinostat。
禁忌症
没有
警告和注意事项
•血液学变化：Duvyzat可导致剂量相关的血细胞减少和其他骨髓抑制迹象，包括贫血和中性粒细胞减少症。监测血小板；可能需要调整剂量或持续用药。
•甘油三酯增加：甘油三酯可能会增加；可能需要剂量修改。可能需要停产。
•胃肠道紊乱：如果出现中度或重度腹泻，则调整剂量。在使用DUVYZAT治疗期间，可能会考虑使用止吐药或止泻药物。如果症状持续，则停用Duvyzat。
•QTc延长：避免在室性心律失常风险增加的患者中使用DUVYZAT。
不良反应
最常见的不良反应（Duvyzat治疗患者≥10%）是腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、高甘油三酯血症和发热。
要报告疑似不良反应，请致电1-800-664-1490联系ITFTheraputics，LLC.或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局或www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
•密切监测Duvyzat与口服CYP3A4敏感底物或OCT2转运蛋白的敏感底物联合使用时，底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性。
•避免与其他延长QTc间期的药物同时使用；如果不能避免同时使用，监测心电图。
在特定人群中使用
•妊娠：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。
•肝损伤
包装供应/储存和处理
供应方式
Duvyzat（givinostat）口服悬浮液是一种白色至米白色或淡粉红色的桃奶油味悬浮液。它装在一个琥珀色的聚对苯二甲酸乙二醇酯瓶子里，瓶子里有一个高密度聚乙烯儿童防护螺帽，带低密度聚乙烯注射器适配器，含有140毫升口服悬浮液（NDC 11797-110-01）。每毫升含有8.86毫克吉维诺司他。
Duvyzat装在纸箱NDC 11797-110-02中提供，其中包含：
•一瓶含140mL口服悬浮液
•一个5mL刻度口服注射器
•处方信息和使用说明
药物指南可在www.duvyzat.com/Medication-Guide上找到。
储存和处理
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F），允许偏移至15°C至30°C（59°F至86°F）[参见USP受控室温]。不要冻结。直立存放。丢弃首次打开瓶子60天后剩余的任何未使用的DUVYZAT。
请参阅随附的DUVYZAT完整处方信息；
https://www.duvyzat.com/PI
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