2024年1月18日，argenx SE宣布，日本厚生省劳工和福利部（MHLW）批准Vyvdura（efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc）皮下注射（SC）用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（ISTs）没有足够反应的全身性重症肌无力（gMG）成年患者。
根据这一决定，Vyvdura(efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc)现在在日本被批准用于静脉注射（IV）和自行给药SC。
Vyvdura的批准基于第3阶段ADAPT-SC研究的积极结果。ADAP-SC通过证明成年gMG患者的总免疫球蛋白G（IgG）水平与VYVGART IV相比，较基线变化百分比减少，从而确定了Vyvdura的疗效。ADAP-SC是ADAPT 3期研究的桥接研究，该研究为2022年1月在日本批准VYVGART奠定了基础。
关于ADAPT-SC
ADAPT-SC 3期试验是一项多中心、随机、开放标签、平行组研究，旨在评估VYVDURA与VYVGART在成年gMG患者中的药效学（PD）效应的非劣效性。在第29天，通过总IgG和AChR自身抗体水平与基线相比的百分比变化来测量药效作用。评估了安全性、临床疗效、免疫原性和药代动力学（PK）。北美、欧洲和日本共有110名gMG成年患者参加了ADAP-SC试验。患者以1:1的比例随机接受VYVDURA或VYVGART治疗，为期一个治疗周期，包括每周一次的四次剂量。总研究持续时间约为12周，包括治疗周期后的7周随访。完成ADAP-SC后，患者有机会转入开放标签扩展研究ADAP-SC+。
关于Vyvdura®
Vyvdura是efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc PH20（rHuPH20）的皮下组合，前者是一种以VYVGART®静脉注射的人IgG1抗体片段，后者是Halozyme的ENHANZE®药物递送技术，用于促进生物制剂的皮下注射递送。在与新生儿Fc受体（FcRn）结合时，VYVDURA导致循环IgG的减少。VYVGART SC于2023年6月在美国获得批准，并以VYVGART®Hytrulo的名义上市。
关于全身性重症肌无力
全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，IgG自身抗体会破坏神经和肌肉之间的交流，导致肌肉衰弱，并可能危及生命。大约85%的MG患者在24个月内发展为gMG，全身肌肉可能会受到影响。已确认AChR抗体的患者约占总gMG人群的85%。
信息来源：https://www.globenewswire.com/en/news-release/2024/01/18/2811228/0/en/argenx-Announces-Approval-of-VYVDURA-efgartigimod-alfa-and-hyaluronidase-qvfc-Injection-for-Subcutaneous-Use-in-Japan-for-Generalized-Myasthenia-Gravis.html |
