2024年01月18日，Eiger BioPharmaceuticals, Inc.和其合作伙伴AnGes, Inc宣布. Zokinvy(lonafarnib，ゾキンヴィカプセル )获得了厚生劳动省的上市许可，这是一种治疗哈钦森-吉尔福德早衰综合症(HGPS)和加工缺陷型早衰样核纤层病 (PDPL) 的药物。
此次批准基于两项关键临床试验的积极结果，这些试验表明Zokinvy是一种针对早衰病因的口腔疾病缓解剂，可将儿童死亡风险降低72%，并将寿命平均延长4.3年（p<0.0001）在患有HGPS的儿童和年轻人中。如果没有Zokinvy疗法，患有HGPS 的儿童通常会死于影响数百万正常老年人的相同心脏病（动脉硬化），平均年龄为14.5岁。疾病表现包括严重发育迟缓、硬皮病样皮肤、全身脂肪营养不良、脱发、关节挛缩、骨骼发育不良、全身加速动脉粥样硬化伴心血管衰退以及衰弱性中风。
最常见的不良反应是胃肠道反应（呕吐、腹泻、恶心），大多数不良反应的严重程度为轻度或中度（1级或2级）。许多早衰症患者已经连续接受Zokinvy治疗超过10年。
Zokinvy(lonafarnib)是一种疾病缓解剂，可阻止缺陷型早老素和早老素样蛋白的积累，这些蛋白质会导致患有早衰症的儿童和年轻人的细胞不稳定和过早衰老。Zokinvy已证明使用HGPS对儿童和年轻人具有统计显着的生存益处。
Zokinvy已被FDA批准用于治疗12个月及以上的患者，这些患者经基因确诊患有Hutchinson-Gilford 早衰综合征或与早衰蛋白样蛋白积累的杂合LMNA突变或纯合或早衰相关的加工缺陷型早衰样核纤层病。复合杂合ZMPSTE24突变。
早衰症（Progeria）：哈钦森-吉尔福德早衰综合症 (Hutchinson-Gilford，HGPS) 和 加工缺陷型早衰样核纤层病 (Processing deficient progeroid laminopathy，PDPL)统称为早衰症，是毁灭性的极其罕见和致命的儿科疾病，会导致急剧加速衰老和过早死亡。死亡的主要原因是由于动脉严重硬化而导致的心脏病或中风。HGPS是由LMNA基因的点突变引起的，产生法尼基化的异常蛋白——早衰蛋白。早衰样核纤层蛋白病是一种加速衰老的遗传病，由LMNA和/或ZMPSTE24基因的一系列突变引起，这些突变产生与早衰素不同的法尼基化蛋白。
 
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/eiger-and-partner-anges-receive-approval-for-zokinvy-lonafarnib-for-hutchinson–gilford-progeria-syndrome-and-processing-deficient-progeroid-laminopathies-in-japan-302038919.html |
