2024年1月12日，Santhera Pharmaceuticals宣布，AGMREE®（vamorolone）已在英国获批用于治疗4岁及以上患者的杜兴肌营养不良（DMD），与潜在突变和动态无关。英国MHRA采纳了欧洲药品管理局（EMA）的观点，承认与标准护理皮质类固醇相比，AGAMREE在维持正常骨代谢、密度和生长方面具有重要的临床安全性益处，同时具有类似的疗效。
Santhera首席医疗官Shabir Hasham医学博士表示：“我们很高兴在几个月内，继美国食品药品监督管理局和欧盟药品管理局之后，AGAMREE获得了主要监管机构对Duchenne治疗的第三次批准。”。“除了抗炎功效外，EMA和MHRA都认识到AGMREE治疗对骨骼健康和生长的益处，强调了与传统皮质类固醇相比，这种新药具有良好的安全性和耐受性。
EC的批准是基于阳性关键VISION-DMD研究和三项开放标签研究的数据，在这三项研究中，金刚龙以2至6 mg/kg/天的剂量给药，总治疗期长达30个月。在关键的VISION-DMD研究中，接受vamorolone治疗的男孩平均保持与安慰剂治疗的男孩相似的生长，而接受泼尼松治疗的男孩则平均出现生长迟缓。在研究的剩余时间里，平均而言，24周后从泼尼松转为金刚龙的患者能够恢复身高增长。
与皮质类固醇不同，在临床研究中，48周后，通过骨生物标志物测量，vamorolone没有导致骨代谢减少，也没有通过双能X射线吸收法（DXA）测量，导致脊柱骨矿化显著减少。此外，从标准护理皮质类固醇转为AGAMREE的患者在恢复生长和骨骼健康的同时保持了疗效。
此前，美国食品药品监督管理局（FDA）批准AGAMREE在美国治疗2岁及以上患者的DMD，欧盟委员会批准在欧盟治疗4岁及以上的DMD。这使AGAMREE成为第一个也是唯一一个在欧盟和英国完全批准用于DMD的药品，也是第一个在所有三个地区批准用于治疗DMD的治疗方法。
关于AGMREE（vamorolone）
Vamorolone是一种新型药物，其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变了其下游活性，并且不是11β-羟基类固醇脱氢酶（11β-HSD）酶的底物，该酶可能导致局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性[2-4]。这一机制已显示出将疗效与类固醇安全问题“分离”的潜力，因此vamorolone被定位为现有皮质类固醇的替代品，这是目前DMD儿童和青少年患者的护理标准。
在关键的VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，vamorolone在治疗24周时达到了主要终点站立时间（TTSTAND）速度（p=0.002），并显示出良好的安全性和耐受性。VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，最常见的不良事件是类关节炎、呕吐和维生素D缺乏。不良事件一般为轻度至中度。
目前可用的数据显示，与皮质类固醇不同，vamorolone对生长没有限制，对骨代谢也没有负面影响，正常的骨形成和骨吸收血清标志物证明了这一点。
信息来源：https://www.morningstar.com/news/globe-newswire/1000908389/santhera-receives-approval-for-agamree-vamorolone-as-a-treatment-for-duchenne-muscular-dystrophy-in-the-united-kingdom |
