2022年9月13日，礼来公司今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Retsevmo®（selpercatinib 40mg和80mg口服胶囊）的上市许可（MA），作为一线单一疗法，适用于治疗12岁及以上患有晚期RET-毛髓样甲状腺癌症的成人和青少年。Selpercatinib是一种具有中枢神经系统活性的选择性和强效RET激酶抑制剂，此前已被批准用于治疗12岁及以上的晚期甲状腺髓样癌症患者，这些患者之前曾接受过癌症药物cabozantinib或vandetanib或两者兼而有之的治疗。晚期甲状腺髓样癌症患者的RET突变与更具侵袭性的疾病和患者较差的预后有关。
  这项批准是基于LIBRETTO-001 1/2期试验，该试验是用RET抑制剂治疗RET驱动的癌症患者的最大临床试验。LIBRETTO-001是一项多中心（16个国家，89个研究点）、开放标签、单臂临床研究，包括1期剂量递增和2期剂量扩大。根据RECIST v1.1，2期的主要疗效结果是由盲法独立审查委员会（IRC）评估的总有效率（ORR）。次要疗效结果包括反应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。
  结果表明：

  缩写：n.患者人数；NE，不可估价；CI，置信区间在安全人群中（所有接受过至少一剂selpercatinib治疗的LIBRETTO-001患者，N=796），最常见的严重不良事件为腹痛（2.5%）、超敏反应（2.0%）、腹泻（1.9%）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高（1.5%）和天冬氨酸氨基转移酶升高（1.5%。
继续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
  信息来源：https://www.lilly.com/eu/story/lilly-receives-eu-marketing-authorisation-for-retsevmo-r-as-a-first-line