Agamree®是欧盟（EU）唯一批准的治疗DMD的药物，也是美国和欧盟批准的第一种DMD治疗方法!
2023年12月18日,Santhera Pharmaceuticals宣布，AGMREE（vamorolone）已在欧盟（EU）获得批准，用于治疗4岁及以上患者的杜兴肌营养不良（DMD），与潜在突变和动态无关。
欧洲药品管理局（EMA）承认，与标准护理皮质类固醇相比，AGAMREE在维持正常骨代谢、密度和生长方面具有重要的临床安全性益处，同时具有类似的疗效[1]。此外，从标准护理皮质类固醇转为AGAMREE的患者在恢复生长和骨骼健康的同时保持了疗效。
AGAMREE®成为第一个也是唯一一个在欧盟获得全面批准的药品，也是继美国食品药品监督管理局（FDA）10月批准后，美国和欧盟第一个授权治疗DMD患者的药物。
Santhera首席执行官Dario Eklund表示：“我们很高兴获得欧盟委员会的批准，将AGMREE用于欧盟患者，这突出了与传统皮质类固醇相比具有良好的安全性和耐受性，包括对骨骼健康和生长的益处。”。“我们的团队现在专注于确保AGAMREE尽快提供给Duchenne患者，计划于2024年第一季度在德国进行首次商业推广。”
EC的批准是基于阳性关键VISION-DMD研究和三项开放标签研究的数据，在这三项研究中，金刚龙以2至6 mg/kg/天的剂量给药，总治疗期长达30个月。在关键的VISION-DMD研究中，接受vamorolone治疗的男孩平均保持与安慰剂治疗的男孩相似的生长，而接受泼尼松治疗的男孩则平均出现生长迟缓。在研究的剩余时间里，平均而言，24周后从泼尼松转为金刚龙的患者能够恢复身高增长。
与皮质类固醇不同，在临床研究中，48周后，通过骨生物标志物测量，vamorolone没有导致骨代谢减少，也没有通过双能X射线吸收法（DXA）测量，导致脊柱骨矿化显著减少。
关于AGMREE®（vamorolone）
Vamorolone是一种新型药物，其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变了其下游活性，并且不是11-β-羟基类固醇脱氢酶（11β-HSD）酶的底物，该酶可能导致局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这一机制已显示出将疗效与类固醇安全问题“分离”的潜力，因此vamorolone被定位为现有皮质类固醇的替代品，这是目前DMD儿童和青少年患者的护理标准。
在关键的VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，vamorolone在治疗24周时达到了主要终点站立时间（TTSTAND）速度（p=0.002），并显示出良好的安全性和耐受性。VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，最常见的不良事件是类关节炎、呕吐和维生素D缺乏。不良事件一般为轻度至中度。
目前可用的数据显示，与皮质类固醇不同，金刚龙对生长没有限制，对骨代谢也没有负面影响，如正常的骨形成和骨吸收血清标志物所示。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/18/2797461/0/en/Santhera-s-AGAMREE-Vamorolone-Approved-in-the-European-Union-for-the-Treatment-of-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html |
