2023年12月17日，GC Biopharma Corp宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ALYGLO（免疫球蛋白静脉注射，人体stwk）10%液体，前称“GC5107”，用于治疗17岁及以上原发性体液免疫缺陷（PI）的成年患者。
  ALYGLO关键的3期临床研究遵循了美国食品药品监督管理局对PI患者治疗的指导。临床试验（NCT02783482）GC5107B是一项前瞻性、开放标签、单臂、历史对照、多中心3期研究，旨在评估GC5107B在确诊为PI患者中的疗效和安全性。这些研究在美国和加拿大进行。针对17岁及以上患者的3期临床试验的主要发现如下：
  1.主要疗效终点为每名患者每年0.03例急性严重细菌感染（aSBI），符合美国食品药品监督管理局每名患者年少于一例aSBI的疗效要求。
  2.在输注期间或输注后72小时内发生时间相关不良事件的输注比例为0.22（95%单侧置信上限：30%），符合美国食品药品监督管理局规定的小于0.40的终点。
  3.次要分析是其他感染的年发病率或天数、抗生素使用、因感染而失业/上学/日托或无法进行正常活动的天数，以及因感染而住院的天数。
  GC生物制药公司的3期试验结果发表在《免疫学前沿》（2021）上。Elena Perez博士，医学博士，来自棕榈海滩过敏协会的过敏免疫学专家，也是该研究的首席研究员，她说，“Alyglo由于其强大的安全性和有效性，将对美国的临床实践产生重大影响。它是原发性免疫缺陷患者的重要治疗选择。该产品为这一重要患者群体提供了更多的治疗选择信心。
  此外，ALYGLO在生产过程中使用其新型阳离子交换色谱法（CEX）将凝血因子XIa（FXIa）去除至检测不到的水平。一些商业IGIV产品中残留的活化FXIa已被确定为接受免疫球蛋白输注的患者中少数血栓栓塞事件的根本原因。最近发表在《心血管医学前沿》上的一项研究详细介绍了ALYGLO的广泛测试及其GC生物制药生产过程的结果。GC生物制药公司致力于评估这种新的生产工艺如何进一步提高产品安全性。
  GC生物制药公司总裁兼首席执行官Eun-chul Huh博士说：，“美国食品药品监督管理局批准ALYGLO对GC生物制药公司和原发性免疫缺陷疾病患者来说是一个重要的里程碑。它通过在全球范围内扩大我们的产品组合，为患有罕见病的患者提供服务，加强了GC生物制药对患者和医疗保健专业人员的承诺。我们很高兴在未来几个月为患者提供另一种重要的治疗选择，即既安全又有效。"
  关于ALYGLO
  ALYGLO是一种含有10%免疫球蛋白G（100 mg/mL）的液体溶液，用于静脉输注，由美国捐赠者的混合人血浆制成。制造过程包括三个步骤，以降低病毒传播的风险。其中包括分馏、溶剂/洗涤剂处理和纳滤。ALYGLO还在生产过程中使用其新型阳离子交换色谱法（CEX）将FXIa去除至检测不到的水平。
  关于PI
  原发性体液免疫缺陷（PI）是指一组身体产生抗体的能力受损，影响免疫系统抵抗感染的能力的疾病。在PI中，B细胞或浆细胞缺乏或缺失，这是产生抗体的关键，尤其是免疫球蛋白G。这导致对感染的易感性增加，尤其是影响呼吸道和胃肠道的细菌感染。
  PI患者可能会经历频繁的感染，其中一些可能是严重的或慢性的。治疗通常包括免疫球蛋白替代疗法以增强免疫系统。疫苗和抗生素也可用于预防和治疗感染。PI的确切类型和严重程度可能因个体而异。
  ALYGLO的PI指征包括但不限于先天性无丙种球蛋白血症、常见可变免疫缺陷（CVID）、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷。
  适应症
  ALYGLO™ 适用于治疗17岁及以上成年人的原发性体液免疫缺陷（PI）。这包括但不限于先天性无丙种球蛋白血症、常见可变免疫缺陷（CVID）、Wiskott-Aldrich综合征和严重的联合免疫缺陷。
  重要安全信息
  警告：血栓形成、肾功能不全和急性肾功能衰竭
  静脉注射免疫球蛋白（IGIV）产品可能会导致血栓形成，包括ALYGLO。风险因素可能包括：高龄、长期固定、高凝状态、静脉或动脉血栓形成史、雌激素的使用、留置血管导管、高粘度和心血管风险因素。
  易感患者服用IGIV产品可能会出现肾功能障碍、急性肾功能衰竭、渗透性肾病和死亡。
  肾功能障碍和急性肾功能衰竭更常见于接受含有蔗糖的IGIV产品的患者。ALYGLO不含蔗糖。
  对于有血栓形成、肾功能障碍或肾功能衰竭风险的患者，以可行的最小剂量和输注率给药ALYGLO。给药前确保患者有足够的水合作用。监测血栓形成的体征和症状，并评估高粘度风险患者的血液粘度。
  禁忌症：
  对人类免疫球蛋白给药有过敏或严重全身反应史的患者，以及有IgA抗体和超敏反应史的IgA缺陷患者禁用ALYGLO。
  超敏反应：
  如果出现超敏反应，立即停止输液并进行适当的治疗。肾上腺素应可用于严重急性超敏反应的即时治疗。
  高蛋白血症、血清粘度增加和低钠血症：
  可能发生高蛋白血症，血清粘度增加，低钠血症。
  无菌性脑膜炎综合征（AMS）：
  可能发生无菌性脑膜炎综合症（AMS），尤其是在高剂量或快速输注的情况下。AMS通常在ALYGLO治疗后数小时至2天内开始。停止治疗导致AMS在几天内缓解，没有后遗症。
  溶血：
  有报道称，由于红细胞（RBC）固存增强导致的迟发性溶血性贫血和与血管内溶血一致的急性溶血。IGIV输注后出现严重溶血相关的肾功能障碍/衰竭或弥散性血管内凝血病例。密切监测患者溶血的临床体征和症状，尤其是有危险因素的患者。
  输血相关的急性肺损伤：
  可能发生非心源性肺水肿（输血相关急性肺损伤[TRALI]）。TRALI的特点是严重的呼吸窘迫、肺水肿、低氧血症、左心室功能正常和发烧。TRALI患者可以使用氧气治疗，并提供足够的呼吸机支持。监测患者的肺部不良反应。
  传染性病原体：
  由于ALYGLO是由人类血液制成的，它可能具有传播传染性病原体的风险（如病毒、变异型克雅氏病[vCJD]病原体，以及理论上的克雅氏症[CJD]制剂）。
  对实验室检测的干扰：
  在输注免疫球蛋白后，患者血液中各种被动转移的抗体的短暂上升可能会产生阳性血清学检测结果，并有可能产生误导性解释。
  不良反应（在≥5%的研究受试者中观察到）为头痛、恶心/呕吐、疲劳、鼻腔/鼻窦充血、皮疹、关节痛、腹泻、肌肉疼痛/疼痛、输液部位疼痛/肿胀、腹痛/不适、咳嗽和头晕。
  建议将ALYGLO与其他药物分开服用。
  信息来源：htt