2023年12月01日，礼来公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)批准Jaypirca（pirtobrutinib）100mg和50mg片剂,用于治疗患有慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)的成年患者,患者之前接受过至少两种治疗,包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。
FDA的批准基于BRUIN 1/2期试验中部分患者的数据。疗效评估基于108名接受Jaypirca治疗的CLL/SLL患者，这些患者之前接受过至少两种疗法，包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。Jaypirca 200mg每日一次，持续服用直至疾病进展或出现不可接受的毒性。排除60天内因淋巴瘤或同种异体造血干细胞移植（HSCT）而导致活动性中枢神经系统（CNS）受累的患者。符合疗效的人群中的患者之前接受过中位数的5种治疗（范围：2至11）。既往最常见的BTK抑制剂是 Ibrutinib (97%)、acalabrutinib(9%)和zanubrutinib(0.9%)。百分之七十七 (77%) 的患者因难治性或进展性疾病而停用最后一种BTK抑制剂。疗效是根据ORR和DOR确定的，并由独立审查委员会(IRC)使用2018年慢性淋巴细胞白血病国际研讨会 (iwCLL)标准进行评估。
对整个BRUIN研究人群的汇总安全性分析评估了593名患有血液恶性肿瘤的患者，每日服用Jaypirca 200mg作为单一药物。在这个汇总的安全人群中，Jaypirca治疗最常见的不良反应(AR)发生在20%或更多的患者中，包括实验室异常，包括中性粒细胞计数减少、血红蛋白减少、疲劳、淋巴细胞计数减少、肌肉骨骼疼痛、血小板减少计数、腹泻、COVID-19、瘀伤和咳嗽。
Jaypirca的安全性在BRUIN试验中对110名CLL/SLL患者进行了评估，其中98%的患者接受过至少两种先前的全身治疗，包括 BTK 抑制剂和 BCL-2抑制剂。这些患者中百分之六十(60%)接触Jaypirca至少一年，14%接触Jaypirca至少两年。AR 导致 3.6%的患者剂量减少，42%的患者中断治疗，9%的患者永久停用Jaypirca。导致超过1%的患者永久停用 Jaypirca 的AR包括第二原发恶性肿瘤、COVID-19和脓毒症。接受Jaypirca治疗的患者中有56%发生严重AR。大于或等于5%的患者发生的严重AR包括肺炎(18%)、COVID-19(9%)、败血症(7%)和发热性中性粒细胞减少症 (7%)。
Jaypirca（pirtobrutinib）是第一个也是唯一一个经FDA批准的非共价（可逆）BTK抑制剂，是一种高选择性激酶抑制剂，可以在先前接受共价BTK抑制剂（伊布替尼/ibrutinib、阿可替尼/acalabrutinib，或泽布替尼/zanubrutinib）和 BCL-2抑制剂，治疗的CLL/SLL患者中扩大靶向BTK通路的益处。Jaypirca利用了一种新颖的结合机制，并且在之前接受过BTK抑制剂治疗的患者中拥有所有靶向治疗中最大量的证据。
信息来源：https://www.finanzen.ch/nachrichten/aktien/jaypirca-pirtobrutinib-now-approved-by-u-s-fda-for-the-treatment-of-adult-patients-with-chronic-lymphocytic-leukemia-or-small-lymphocytic-lymphoma-who-have-received-at-least-two-lines-of-thera--1032867707 |
