2023年12月19日，Chiesi Global Rare Diseases宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Filsuvez（birch triterpenes）外用凝胶，用于治疗6个月及以上大疱交界性表皮松解症（JEB）和营养不良大疱性表皮松脱症（DEB）患者的部分厚度伤口。
  Filsuvez是首个被批准用于治疗JEB相关伤口的治疗方法，JEB是一种罕见的中重度EB，从婴儿期开始出现水泡。
  EB是一种使人衰弱的遗传性皮肤病，它会使人的皮肤变得如此脆弱，以至于一接触就会受伤。这种罕见的、慢性的、令人痛苦的疾病影响婴儿、儿童和成人，并且非常痛苦；反复出现的水泡和慢性伤口会导致无法忍受的疼痛，行动不便。EB患者每天都面临着导航方面的挑战，包括感染风险下伤口愈合缓慢和换药疼痛。
  Filsuvez在家中给药，可以整合到现有的常规治疗中。每次换药时，将Filsuvez局部敷贴在伤口上。
  Chiesi Global Rare Diseases负责人Giacomo Chiesi表示：“在Chiesi全球罕见病中心，我们需要通过提供创新疗法和解决方案来解决未满足的衰弱需求，从而减轻罕见病社区面临的负担。我们感谢EB患者及其专职护理人员的支持，这使我们能够获得美国食品药品监督管理局的这一里程碑式批准，并自豪地提供Filsuvez作为伤口护理管理的解决方案。”
  美国debra执行董事Brett Kopelan补充道：“美国食品药品监督管理局批准Filsuvez的决定为EB患者提供了一种安全有效的治疗选择，可以治疗EB最突出和最困难的症状，即可能无法愈合的开放性伤口。”Kopelan还评论道，“今天对交界性EB患者来说是一个重要的里程碑，因为FILSSUVEZ是美国食品药品监督管理局批准的第一种治疗该疾病变体的药物。我要感谢Chiesi多年来与美国debra的密切合作，以及他们为推进营养不良和交界性EB的治疗方案所做的奉献和承诺参与临床试验以实现这一治疗选择。”
适应症和重要安全信息
  适应症
  Filsuvez外用凝胶适用于治疗6个月及以上成人和儿童患者的营养不良和交界性大疱性表皮松解症相关伤口。
  重要安全信息
  警告和注意事项
  据报道，接受非索韦治疗的患者出现局部超敏反应和皮肤反应，包括荨麻疹和皮炎。如果出现超敏反应的迹象或症状，立即停止使用并开始适当的治疗。
  不良反应
  临床试验中最常见的不良反应是瘙痒和伤口应用部位疼痛（7.3%）。
  关于大疱性表皮松解症
  大疱性表皮松解症（EB）是一组罕见且具有破坏性的皮肤、粘膜和内部上皮衬里遗传性疾病，其特征是皮肤极度脆弱和水疱发育。患有严重EB的患者会出现严重的、慢性的皮肤起泡、溃疡和疤痕、手和脚的残缺疤痕、关节挛缩、食道和粘膜狭窄、发展为侵袭性鳞状细胞癌的高风险、感染和过早死亡的风险。
  关于FILSSUVEZ外用凝胶
  Filsuvez（桦树三萜）外用凝胶是一种用于6个月或6个月以上患有大疱性表皮松解症（EB）的成人和儿童的药物。FILSUEVEZ含有两种桦树皮的干提取物，由天然存在的三萜物质组成，包括桦木蛋白、桦木酸、红二醇、羽扇豆醇和齐墩果酸。
  Filsuvez是一种凝胶，应该以大约1mm的厚度涂抹在伤口表面，并用伤口敷料覆盖。该药物也可以直接应用于伤口敷料。
  信息来源：https://chiesirarediseases.com/media/fda-approval-for-filsuvez-topical-gel


附：部份Filsuvez（桦树三萜[birch triterpenes]）外用凝胶中文处方资料仅供参考！
新型外用凝胶Filsuvez适用于治疗6个月及以上交界性和营养不良大疱性表皮松解症（EB）患者的部分厚度伤口
批准日期：2023年12月19日 公司：Chiesi Global Rare Diseases
Filsuvez（桦树三萜[birch triterpenes]）外用凝胶
美国首次批准：2023年
作用机制
FILSUVEZ治疗大疱性表皮松解症相关伤口的作用机制尚不清楚。
适应症和用法
FILSUVEZ外用凝胶适用于治疗6个月及以上成人和儿童患者中与营养不良和交界性大疱性表皮松解相关的伤口。
剂量和给药
•在受影响的伤口表面涂一层1毫米的薄膜，并用伤口敷料覆盖，或直接将薄膜涂到敷料上，使主题凝胶与伤口直接接触。不要在局部凝胶中摩擦。
•在更换伤口敷料时涂抹薄膜，直到伤口愈合。
•FILSSUVEZ的每根软管仅供一次性使用。
•局部使用；不适用于口服、阴道内、肛门内或眼科。
局部凝胶：10%桦树三萜w/w，装在25mL无菌管中
禁忌症
没有
警告和注意事项
•超敏反应：如果出现超敏体征或症状，立即停止使用并开始适当的治疗。
不良反应
最常见（发生率≥2%）的不良反应发生在用药部位反应。
如需报告疑似不良反应，请致电1-855-303-2347联系Amryt Pharmaceuticals DAC，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系美国食品药品监督管理局。
包装供应/储存和处理
FILSUVEZ（桦树三萜）外用凝胶，10%（w/w）为无色至微黄色乳白色非水凝胶，装在25mL白色铝管中，每管含23.4克凝胶（NDC 76431-310-01）。
每个无菌试管只能一次性使用。打开后，应立即使用该产品并在使用后丢弃。
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许15°至30°C（59°至86°F）的偏移[参见USP受控室温]）。不要冻结。请勿超过有效期使用。
请参阅随附的FILSUVEZ完整处方信息：
https://resources.chiesiusa.com/Filsuvez/FILSUVEZ_PI.pdf