Evkeeza是加拿大卫生部、美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）批准的第一种治疗超罕见遗传性高胆固醇的药物!
2023年9月25日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布，加拿大批准Evkeeza®（埃维那单抗）。Evkeeza®被加拿大卫生部批准作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助药物，用于治疗5岁及以上纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）的成人和儿童患者，并将于2023年11月25日在加拿大上市。Evkeeza是首个治疗HoFH的同类药物，也是首个抑制血管生成素样3蛋白（ANGPTL3）的单克隆抗体。Evkeeza每4周静脉输注60分钟。这种治疗方法现在可用于加拿大的HoFH患者。
Ultragenyx Canada副总裁兼总经理Monty Keast表示：“Evkeeza在加拿大获批并推出用于治疗纯合家族性高胆固醇血症，这表明我们致力于为罕见和超罕见遗传病患者提供创新疗法。”。“我们期待着与医疗保健提供者、HoFH患者社区和来自全国各地的支付者合作，使这种可能改变生活的疗法能够为这种严重疾病的患者提供。”
蒙特利尔大学医学系社区遗传医学中心脂质学家兼严重脂质紊乱科主任Daniel Gaudet教授表示：“HoFH是一种严重的动脉粥样硬化性疾病，与心血管过早发病有关，通常对目前可用的降胆固醇治疗没有足够的反应。”。“我们近年来在2期和3期临床研究中的经验清楚地表明，结合饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法，埃伐单抗是一种有效的选择，可以显著降低HoFH患者的LDL胆固醇和其他致动脉粥样硬化脂蛋白水平。”
关于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）
HoFH，也称为纯合子FH，是遗传性高胆固醇血症中最严重的一种。这种极为罕见的疾病影响着全世界每30万人中就有1人。法裔加拿大人中存在创始人效应，其患病率估计为25万人中的1人。纯合子家族性高胆固醇血症家族遗传，通常由父亲和母亲共同遗传。患有这种疾病的人从出生起就具有极高的低密度脂蛋白胆固醇水平。如此高的水平可能导致心脏病发作、心脏瓣膜病或其他早期问题。
关于Evkeeza®（埃伐单抗）
Evkeeza中的活性物质Evinacumab附着在体内一种名为ANGPTL3的蛋白质上，并阻断其作用。ANGPTL3参与控制胆固醇水平并阻断其降低血液中胆固醇水平的作用。Evkeeza每4周输注一次。
加拿大卫生部批准Evkeeza作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助药物，用于治疗5岁及以上纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）的成人和儿童患者。
EVKEEZA®（埃伐单抗）输液的重要安全信息
为了避免副作用并确保正确使用，在服用Evkeeza之前，请咨询您的医疗专业人员。据报道，Evkeeza有超敏反应，包括过敏反应和输液反应（如输液部位瘙痒）。如果出现严重超敏反应的体征或症状，停止使用Evkeeza治疗，按照护理标准进行治疗，并进行监测，直到体征和症状消失。
Evkeeza最常见的不良反应是鼻咽炎（安慰剂组13.7%对13.0%）、流感样疾病（安慰剂组7.7%对5.6%）、头晕（安慰剂组6.0%对0%）、背痛（安慰剂组5.1%对3.7%）和恶心（安慰剂组5.1%对1.9%）。疲劳（15%）被确定为年龄≥5至11岁的儿童患者对Evkeeza的不良反应。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/09/25/2749034/0/en/Ultragenyx-Launches-Evkeeza-evinacumab-for-injection-in-Canada-for-the-Treatment-of-Homozygous-Familial-Hypercholesterolemia-HoFH.html |
