2023年11月17日，武田(Takeda)宣布，欧盟委员会已批准TAKHZYRO(lanadelumab)用于常规预防2岁及以上患者遗传性血管性水肿(HAE)复发，扩大了其最初批准的用途，使其成为欧洲经济区第一个针对6岁以下患者的HAE长期预防性治疗药物。
此前，该更新适用于欧洲经济区12岁及以上患者的HAE复发性发作的常规预防，此次更新得到了3期研究SHP643-301的临床数据的支持，并结合了关键成人和成人研究的数据推断。青少年研究DX-2930-03，并通过质量数据支持新的150毫克预填充注射器配方。总体而言，TAKHZYRO®在预防2岁及以上儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)发作方面的安全性和有效性得到了证明，并且利益风险平衡被认为是积极的。
最近批准的儿科患者适应症扩展与预装注射器注射用Lanadelumab溶液的额外剂量150mg相匹配。TAKHZYRO® 150mg应用于2岁及以上且体重小于40kg的患者，以预防遗传性血管性水肿(HAE)患者的血管性水肿发作。
TAKHZYRO(Lanadelumab-flyo)拉那利尤单抗注射液 是一种全人源单克隆抗体，可特异性结合并降低血浆激肽释放酶，适用于2岁及以上患者的HAE复发性常规预防。这是一项最大的HAE预防研究之一，其积极治疗持续时间最长，Lanadelumab 始终证明HAE发作减少。
Lanadelumab专为皮下给药而配制，半衰期约为两周。Lanadelumab适用于自行给药或由接受过医疗保健专业人员培训的护理人员给药。
继美国食品和药物管理局(FDA)今年2月批准补充生物制剂许可申请(sBLA) 后，EMA是第二家建议批准在2岁及以上儿科人群中使用TAKHZYRO的机构（lanadelumab-flyo）。
遗传性血管性水肿(Hereditary angioedema，HAE)是一种罕见的遗传性疾病，会导致身体各个部位反复出现水肿（肿胀），包括腹部、面部、足部、生殖器、手和喉咙。肿胀可能会让人衰弱和疼痛。阻塞气道的发作可能导致窒息并可能危及生命。HAE影响全球大约五万分之一的人。它常常未被充分认识、诊断和治疗。
HAE与许多其他罕见疾病一样，非常复杂，患者、其家人和护理人员常常要花费数年的时间来了解自己的疾病、获得明确的诊断并获得所需的药物。在武田，我们是我们所服务的患者的坚定拥护者。每个患有HAE的人都是独一无二的，通过倾听他们的需求并对其做出反应，我们将获得的见解转化为创新的解决方案–从诊断到持续管理。推进科学发展对于我们的运营方式至关重要，我们勇敢地履行加速诊断和开发治疗方法的使命，这将改变HAE患者、他们的支持网络以及照顾他们的医疗专业人员的生活。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/the-european-commission-approves-label-update-for-takhzyro-lanadelumab-expanding-its-use-to-a-broader-group-of-paediatric-patients-with-recurrent-attacks-of-hereditary-angioedema-hae-301992261.html |
