2023年11月1日,Phathom Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准VOQUEZNA®（沃诺拉赞），作为一种新的成人治疗方法，用于治疗所有级别的侵蚀性食管炎，也称为侵蚀性胃食管反流病，维持所有级别的腐蚀性胃食管返流病的愈合，并缓解与侵蚀性胃食道反流病相关的烧心。
Phathom总裁兼首席执行官Terrie Curran表示：“这一批准表明，Phathom致力于改变患者和医疗保健提供者的胃肠道治疗格局，为美国侵蚀性胃食管反流病市场带来30多年来的首次重大创新。”。“侵蚀性胃食管反流病可能非常痛苦，通常会对患者产生重大影响。研究表明，患者和医疗保健提供者对目前的治疗方法基本上不满意，我们对一流的治疗方案获得批准感到兴奋，该方案有可能满足大量未满足的医疗需求。
侵蚀性胃食管反流病，也称为侵蚀性食道炎或侵蚀性酸反流，是影响美国约2000万人的一种主要胃食管反流病。3，4除了出现令人不安的烧心症状外，未经充分治疗的侵蚀性胃食道反流病患者可能会患上更严重的疾病，包括巴雷特食管，食道组织变化可发展为癌症的一种情况。
该批准基于PHALCON-EE 3期研究（NCT04124926）的阳性结果。这项关键试验是一项随机、双盲、多中心研究，在美国和欧洲招募了1024名侵蚀性胃食管反流病患者，并将VOQUEZNA与PPI兰索拉唑在侵蚀性胃食道反流病愈合和维持愈合以及相关烧心症状缓解方面进行了比较.
结果显示，在所有级别的侵蚀性胃食管反流病患者中，20mg的沃奎兹纳在第8周达到完全愈合的非劣效性（p＜0.0001）的主要终点，治愈率为93%，在第2周，中重度疾病（LA C/D级）患者的次要终点显示，与兰索拉唑相比，治愈率更高（20 mg的VOQUEZNA为70%，30mg的兰索拉唑为53%）（p=0.0008）。在治愈期内，24小时无烧心天数的平均百分比方面，20 mg的VOQUEZNA也显示出不劣于30mg的兰索拉唑。在试验的维持阶段，在所有随机患者（10mg的VOQUEZNA为79%，而15 mg的兰索拉唑为72%）以及中重度侵蚀性胃食管反流病患者亚组（10mg VOQUEZN为75%，而15g的兰索拉唑为61%）的6个月时，10mg的VOQUEZNA在维持愈合方面优于15 mg的兰索拉唑（p=0.0490）。此外，沃奎纳10mg被评估为缓解侵蚀性胃食管反流病患者烧心的次要终点，并在6个月内显示出对兰索拉唑15 mg的非劣效性。
在试验中，沃奎兹纳的不良事件发生率与兰索拉唑相当。愈合期最常见的AE（在VOQUEZNA治疗组中≥2%）是胃炎（VOQUEZNA20mg为3.0%，兰索拉唑30mg为2.0%）、腹泻（VOQUEzna20mg为2.0%，兰索拉咪唑30mg为3.0%）、腹胀（VOQUEZnA20mg为2.0%，腹痛（VOQUEZNA 20mg为2.0%，兰索拉唑30mg为1.0%）和恶心（VOQUEZNA 20mg为2.0%，兰索拉咪唑30mg为1.0%）。与兰索拉唑15mg相比，10mg VOQUEZNA治疗组在维持期最常见的不良事件（≥3%）为胃炎（6.0%vs.3.0%）、腹痛（4.0%vs.2.0%）、消化不良（4.0%vs 3.0%），高血压（3.0%vs.2.0%）和尿路感染（3.0%vs 2.0%）。这些并不是与使用VOQUEZNA相关的所有潜在副作用。
关于VOQUEZNA®
VOQUEZNA（vonoprazanVOQUEZNA DUAL PAK(vonoprazan, amoxicillin)VOQUEZNA TRIPLE PA(vonoprazan,amoxicillin, clarithromycin)含有沃诺拉赞（vonoprazan），一种口服小分子钾竞争性酸阻滞剂(PCAB)。PCAB是一类阻止胃酸分泌的新型药物，VOQUEZNA是第1个在美国获得批准的PCAB。Vonoprazan已显示出提供酸抑制的潜力，可以达到对提高治疗效果非常重要的pH水平。
关于Erosive GERD
侵蚀性胃食管反流病是一种主要类型的胃食管反流病（GERD），其特征是胃内容物酸性反流进入食道导致胃粘膜侵蚀。据估计，美国有超过6500万人患有胃食管反流病，其中约30%患有侵蚀性胃食管反流病。除了出现令人不安的烧心症状外，未经充分治疗的侵蚀性胃食道反流病患者可能会发展为更严重的疾病，包括巴雷特食管和食管癌症。
适应症和重要安全信息
VOQUEZNA®（vonoprazan）是一种用于成人的处方药：
持续8周以治疗食道衬里的酸相关损伤（称为侵蚀性食管炎或侵蚀性酸反流），并缓解与侵蚀性酸返流相关的胃灼热。长达6个月，以维持侵蚀性酸反流的愈合并缓解与侵蚀性酸返流相关的胃灼热。目前尚不清楚VOQUEZNA对儿童是否安全有效。
请参阅随附的VOQUEZNA完整处方信息：
http://www.phathompharma.com/wp-content/uploads/VOQUEZNA-tablets-Prescriber-Information.pdf
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/01/2771786/0/en/Phathom-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-VOQUEZNA-vonoprazan-Tablets-for-the-Treatment-of-Erosive-GERD-and-Relief-of-Heartburn-Associated-with-Erosive-GERD-in-Adults.html |
