2023年10月24日,施维雅宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Tibsovo（ivosidenib）用于治疗检测到IDH1(异柠檬酸脱氢酶1)突变，患有复发或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS) 的成人患者。
Tibsovo（ivosidenib）这是第一个被批准用于IDH1突变的R/RMDS适应症的靶向治疗。
该机构还批准Abbott RealTime IDH1 Assay作为伴随诊断，用于选择具有IDH1突变的R/R MDS患者。
Tibsovo对这一新适应症的有效性在一项开放标签、单臂、多中心研究中进行了评估，该研究纳入了18名患有IDH1突变的复发或难治性 MDS 成年患者。通过局部或中心诊断测试在外周血或骨髓中检测到IDH1突变，并使用Abbott RealTi me IDH1检测进行回顾性确认。Tibsovo以每日500毫克的起始剂量口服，连续28天为一个周期，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行骨髓移植。
主要疗效指标为完全缓解或部分缓解率、完全缓解或部分缓解持续时间以及从输血依赖转变为输血独立的比率。完全缓解或部分缓解率为39%（7/18）。所有观察到的缓解均为完全缓解，完全缓解的中位持续时间为1.9至80.8个月。对于获得完全缓解的患者，完全缓解的中位时间为1.9个月。在研究开始时因MDS需要输血或血小板的9名患者中，有6名(67%)在Tibsovo治疗后不再需要输血。
最常见的副作用与ivosidenib单药治疗AML患者常见的副作用相似。这包括腹泻、便秘、恶心、关节疼痛、疲劳、咳嗽、肌肉疼痛和皮疹。Tibsovo还可能导致一种称为QTc延长的心律异常的病症。
Tibsovo的处方信息包括一条黑框警告，称可能会发生称为分化综合征的不良反应，如果不治疗可能致命。分化综合征的体征和症状可能包括发烧、呼吸困难（呼吸困难）、低氧水平、肺部炎症（放射学肺部浸润）、肺部或心脏周围有液体（胸膜或心包积液）、体重快速增加、肿胀（外周血肿）。水肿）或肝（肝）、肾（肾）或多器官功能障碍。首次怀疑症状时，医疗保健提供者应使用皮质类固醇治疗患者并密切监测患者，直至症状消失。
Tibsovo（Ivosidenib此前已被批准用于某些新诊断的急性髓系白血病(AML)、复发性或难治性AML以及局部晚期或转移性胆管癌的成人患者。Abbott Real Time IDH1 Assay此前也被批准作为伴随诊断，用于识别具有IDH1突变的AML患者，以接受Tibsovo或Rezlidhia(olutasidenib) 治疗。
骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes，MDS）是一种血癌，当骨髓祖细胞（形成血液的细胞）突变导致健康血细胞数量不足时，就会发生MDS。在美国，大约有60,000至170,000名MDS患者，全球每年估计有87,000例新病例。大约3.6%的MDS患者存在IDH1突变。
请参阅随附的Tibsovo完整处方信息：
https://www.tibsovopro.com/pdf/prescribinginformation.pdf
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-new-therapy-for-rare-form-of-blood- |
