2023年3月7日，BioMarin Pharmaceutical宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受该公司注射用VOXZOGO®（Vosoritide，沃索里肽）的补充新药申请（sNDA），以扩大在美国的治疗范围，将5岁以下软骨发育不全的儿童包括在内。软骨发育不全是身材矮小的最常见形式。
BioMarin全球研发总裁Hank Fuchs医学博士表示：“我们很高兴美国食品药品监督管理局接受了我们的sNDA，并正在与该机构密切合作，以促进及时完成审查。”。“目前，美国还没有批准的针对5岁以下软骨发育不全儿童的药物治疗方法，这一批准可能会将治疗范围扩大到所有生长板未闭合的软骨发育不全儿童。”
sNDA得到了一项2期随机、双盲、安慰剂对照临床试验的结果的支持，该试验表明，与5岁及以上儿童相比，5岁以下儿童的安全性和疗效相似。
关于注射用VOXZOGO®（vosoritide）
软骨发育不全患者的软骨内骨生长是骨组织形成的重要过程，由于成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）的功能获得突变，软骨内骨的生长受到负调控。VOXZOGO是一种C型钠尿肽（CNP）类似物，代表了一类新的治疗方法，它作为FGFR3下游信号通路的正调节因子，促进软骨内骨生长。
VOXZOGO在美国获得批准，用于增加5岁及以上开放性骨骺的软骨发育不全儿童患者的线性生长。这一指标是在基于年增长速度提高的加速批准下批准的。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
VOXZOGO在欧盟、巴西和澳大利亚也被批准用于2岁及以上开放生长板的软骨发育不全儿童。它在日本也被批准用于患有开放式生长板软骨发育不全的儿童。
关于软骨发育不全
软骨发育不全是导致不成比例的矮小的最常见的骨骼发育不良形式，其特征是软骨内骨化减慢，导致不成比例的身材矮小和长骨、脊椎、面部和颅底的结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）的变化引起的，FGFR3是骨生长的负调控因子。
超过80%的软骨发育不全儿童的父母身材一般，这种情况是基因自发变化的结果。全世界软骨发育不全的发病率约为25000名活产婴儿中的一名。VOXZOGO正在生长板仍然“开放”的儿童中进行研究，通常是18岁以下的儿童。大约25%的软骨发育不全患者属于这一类。
请参阅随附的VOXZOGO完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=228e8560-04a4-4bb1-a81f-29531a9e4d27
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-accepts-biomarins-supplemental-new-drug-application-to-expand-use-of-voxzogo-vosoritide-for-injection-to-treat-children-with-achondroplasia-under-the-age-of-5-301765021.html |
