2023年10月13日,辉瑞宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VELSIPTY™ （etrasimod），一种口服、每天一次的选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，适用于患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的成年人。VELSIPITY的批准推荐剂量为2mg。
UC是一种慢性且经常使人衰弱的疾病，在美国约有1.25亿人受到影响。UC的症状包括伴有血液和粘液的慢性腹泻、腹痛和紧迫感。然而，由于症状的慢性和不可预测性，它的影响可能超出身体生活的其他方面。
辉瑞公司首席商务官兼全球生物制药业务总裁Angela Hwang表示：“VELSIPITY为患有中度至重度活动性UC的成年人提供了一个机会，通过每天一次的口服药丸实现无类固醇缓解，这种药丸具有良好的获益风险。”。“VELSIPITY今天获得美国食品药品监督管理局的批准，对于需要新的慢性病治疗方法并准备开始高级治疗的UC患者来说，标志着一个重要的里程碑。”
美国食品药品监督管理局的批准是基于ELEVATE UC 3期注册项目（ELEVATE UC52和ELEVATE UC 12）的结果，该项目评估了VELSIPITY 2 mg每天一次对先前对至少一种常规、生物或Janus激酶（JAK）抑制剂治疗失败或不耐受的UC患者临床缓解的安全性和有效性。在ELEVATE UC 52和ELEVATE UC12中，近三分之二的患者对生物或JAK抑制剂治疗还很幼稚，这些研究也是唯一一项包括孤立性直肠炎患者的溃疡性结肠炎高级治疗研究。这两项研究都达到了所有主要和关键的次要疗效终点，其良好的安全性与之前的VELSIPITY研究一致。
瑞典医学中心IBD中心联合主任、ELEVATE注册项目研究员Michael Chiorean博士说：“由于UC的不可预测性，随着时间的推移，患者可能会经历几种不同的治疗。患者也可能对使用生物制剂等注射疗法感到担忧。”。“对于那些可能需要高级治疗方案并喜欢每天服用一次药丸的患者来说，有新的、有效的选择，比如VELSIPITY，这一点很重要。VELSIPTITY是一种经过验证的高级治疗方法，具有良好的获益风险。”
克罗恩病和结肠炎基金会主席兼首席执行官Michael Osso说：“UC对患者的影响不同，许多患有这种疾病的人都在与持续的症状作斗争。”。“UC新疗法的推出可能会增加患者的选择，我们期待着看到VELSPITY对美国各地患者的影响。”
在ELEVATE UC 52中，接受VELSIPITY治疗的患者的临床缓解率为27.0%，而在第12周接受安慰剂治疗的患者为7.0%（差异20.0%，P=0.001），与第52周的7.0%相比为32.0%（差异26.0%，P=.001），在接受VELSIPITY治疗的患者中，26.0%的患者获得了临床缓解，而接受安慰剂治疗的患者为15.0%（11.0%的差异，P=<.05）。在第12周达到了所有关键的次要疗效终点，包括内镜改善和粘膜愈合。VELSIPITY的安全性与先前的研究一致，最常见的不良反应是头痛、肝脏检查升高和头晕（发生率≥5%）。
关于VELSIPITY™ （Etrasimod）
VELSIPITY是一种每天口服一次的1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，可选择性地与S1P受体亚型1、4和5结合。VELSPITY治疗溃疡性结肠炎的监管申请已提交给世界各国进行审查，包括加拿大、澳大利亚、墨西哥、俄罗斯、瑞士和新加坡。欧洲药品管理局（EMA）已接受VELSIPITY的上市授权申请（MAA），预计将于2024年初做出决定。
关于ELEVATE UC 52和ELEVATE UC12
ELEVATE UC 52是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，采用了一种通过设计的治疗方法，包括12周的诱导期和40周的维持期。受试者被随机分为VELSIPITY或安慰剂组，并在整个研究期间继续接受治疗，无需重新随机化。从第12周开始，所有患者都可以继续他们的随机治疗；与基线相比，疾病没有改善或恶化的患者可以停止治疗，如果符合条件，可以参加开放标签扩展研究。本试验的主要目的是评估12周和52周后，每天一次服用2 mg etrasimod治疗临床缓解的安全性和有效性。主要终点基于3域修正的Mayo评分（MMS）。
在ELEVATE UC 12中，2mg etrasimod治疗组和安慰剂治疗组之间发生治疗突发不良事件（AE）的患者比例相似，而在ELEVATE UC 52中，2mg atrasimod组的不良事件发生率高于安慰剂组。在两项试验中，治疗组之间出现严重AE的患者比例相似。在任何一项试验中，3%或更多接受四唑莫治疗的患者中最常见的合并不良事件是头痛、肝脏检查升高、UC恶化、新冠肺炎感染、头晕、发热、关节痛、腹痛和恶心，且在第52周之前，合并不良事件多于安慰剂。数据支持，开始使用依拉西莫治疗不需要复杂的上滴定方案。
分别有近三分之二的ELEVATE UC 52和ELEVATE UC12患者对生物或JAK抑制剂治疗幼稚。
重要安全信息和适应症
在过去6个月内曾有心脏病发作、胸痛（不稳定型心绞痛）、中风或轻微中风（短暂性脑缺血发作或TIA），以及需要住院治疗的某些类型的心力衰竭有或曾经有过未经起搏器纠正的异常心跳（心律失常）病史如果您有任何这些情况，或者不知道自己是否有这些情况，请在服用VELSIPITY之前与您的医疗保健提供者联系。
VELSIPITY会导致严重的副作用，包括：
感染：
速度会增加严重感染的风险。这些感染可能危及生命并导致死亡。速度可以降低血液中白细胞（淋巴细胞）的数量。这通常在你停止服用VELSIPITY后的4到5周内恢复正常。
在您开始服用VELSIPITY之前，您的医疗保健提供者将对您的血液进行检测。如果您感染了病毒，您的医疗保健提供者可能会延迟或停止您的VELSIPITY治疗。如果您在服用VELSIPITY治疗期间以及停止服用VELSPITY后的5周内出现以下任何感染症状，请立即致电您的医疗保健提供者：发烧或高温、小便时疼痛或比平时更频繁地小便，因为这些可能是尿路感染、疲劳、流感样症状或头痛伴发烧、颈部僵硬、对光敏感、恶心，或者意识模糊，因为这些可能是脑膜炎的症状，脑膜炎是大脑和脊椎周围的一种感染。
当你开始服用速度时心率减慢（也称为缓慢性心律失常）：速度可能会导致你的心率暂时减慢，尤其是在你服用第一剂之后。在你服用第一剂VELSIPITY之前，你将进行一项名为心电图（ECG）的测试，以检查你心脏的电活动。如果您出现心率缓慢的症状，请致电您的医疗保健提供者：感到头晕、头晕、感觉心脏跳动缓慢或跳动不定、呼吸急促、感到困惑、疲劳或胸痛。
在服用VELSIPITY之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有 |
