2023年09月26日，美国食品和药物管理局批准Bosulif(Bosutinib),用于1岁及以上新诊断（ND）或耐药或耐药的慢性期（CP）费城染色体阳性（Ph+）慢性粒细胞白血病（CML）儿科患者。对先前的治疗不耐受（R/I）,FDA还批准了新的胶囊剂型，规格为50毫克和100毫克。
BCHILD试验(NCT04258943)评估了疗效，这是一项多中心、非随机、开放标签试验，旨在确定ND CP Ph+CML和R/ICP Ph+CML儿科患者的推荐博舒替尼剂量，以评估安全性和耐受性，疗效，并评估博舒替尼在该患者群体中的药代动力学。该试验入组了28名R/I CP Ph+CML患者，每天一次口服300mg/m2至400mg/m2的博舒替尼，以及21名ND CP Ph+CML患者，每天一次口服 300mg/m2治疗。
主要疗效结果指标包括主要细胞遗传学反应（MCyR）、完全细胞遗传学反应（CCyR）和主要分子反应（MMR）。对于ND CP Ph+CML儿科患者，主要 (MCyR) 和完全(CCyR)细胞遗传学应答分别为76.2% (95% CI: 52.8, 91.8)和71.4% (95% CI: 47.8, 88.7)。MMR为28.6%（95% CI：11.3，52.3），中位随访时间为14.2个月（范围1.1，26.3个月）。
对于R/I CP Ph+CML儿科患者，主要 (MCyR) 和完全(CCyR)细胞遗传学应答分别为82.1%(95% CI: 63.1, 93.9)和78.6% (95% CI: 59, 91.7)。MMR为50%（95% CI：30.6，69.4）。在14名达到MMR的患者中，两名患者在治疗13.6个月和 24.7 个月后失去 MMR。中位随访时间为23.2个月（范围：1、61.5个月）。
儿童患者最常见的不良反应（≥20%）是腹泻、腹痛、呕吐、恶心、皮疹、疲劳、肝功能障碍、头痛、发热、食欲下降和便秘。儿科患者较基线恶化的最常见实验室异常（≥45%）是肌酐升高、丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶升高、白细胞计数减少和血小板计数减少。
Bosulif(Bosutinib)博舒替尼、波舒替尼、伯舒替尼是一种靶向BCR-ABL蛋白的抑制剂（TKI）。
ND CP Ph+CML儿科患者的推荐剂量为300 mg/m2，每日1次，随食物口服；R/I CP Ph+CML儿科患者的推荐剂量为400mg/m2，每日1次，随食物口服。对于无法吞咽胶囊的患者，可以将胶囊内容物与苹果酱或酸奶混合。
慢性粒细胞白血病（Chronic Myelogenous Leukemia，CML）也称为慢性髓性白血病，是血液和骨髓的癌症。术语“慢性”表明该癌症比急性白血病形成更为缓慢。CML是一种由BCR-ABL融合蛋白驱动的血液病。靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世彻底改变了CML的治疗格局。
信息来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-bosutinib-pediatric-patients-chronic-myelogenous-leukemia
请参阅随附的Bosulif完整处方信息；
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=adc84ad5-a04d-4fee-9ba8-91f7abd928e3
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