Pombiliti®获批准作为一种长期酶替代疗法联合米格司他治疗所有晚期庞贝病患者！
2023年3月27日，Amicus Therapeutics，股份有限公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Pombiliti（Cipaglucoside alfa），一种长期酶替代疗法（ERT），与miglustat联合用于成人晚发性庞贝病（LOPD）。
“迟发性庞贝病是一种罕见的神经肌肉疾病，可能会对患者及其家人造成毁灭性后果。欧盟委员会批准Pombiliti是为居住在欧盟的所有患有晚发性庞培病的成年人提供这种急需的新疗法的又一重要步骤改善庞培病患者生活的使命，”股份有限公司Amicus Therapeutics执行主席John F.Crowley说。
“我们非常高兴欧盟委员会批准了Pombiliti，这是一种创新的酶替代疗法，旨在与口服酶稳定剂miglustat联合使用。我们感谢帮助推进这一疗法的Pompe社区，特别是世界各地参与我们临床研究的患者、家庭和医生bel和我们的上市准备，我们相信有重大的商业机会，AT-GAA有潜力通过重新定义庞贝病患者及其护理人员的治疗期望，成为庞贝病的下一个护理标准。股份有限公司Amicus Therapeutics总裁兼首席执行官Bradley Campbell表示：“一旦两种成分都获得批准，我们期待着尽快将AT-GAA带给患有LOPD的欧洲患者。
EC的批准基于3期关键研究（PROPL）的临床数据，这是唯一一项针对LOPD的随机对照试验，除ERT幼稚患者外，还包括高未满足需求的ERT经验人群中的患者。欧盟委员会对Pombiliti的批准遵循了人类使用药品委员会（CHMP）先前给予的积极意见。
关于AT-GAA
AT-GAA是一种研究性的双组分疗法，由Cipaglucoside alfa和口服酶稳定剂miglustat组成，前者是一种富含双M6P的rhGAA，有助于通过M6P受体进行高亲和力摄取，同时保持其加工成最活性形式的酶的能力，后者旨在最大限度地减少血液中酶活性的损失。
在临床研究中，AT-GAA与肌肉骨骼和呼吸系统指标的改善有关。
关于庞贝病
庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遗传性溶酶体疾病。GAA水平的降低或缺失会导致细胞中糖原的积累，这被认为是庞贝病的临床表现。庞贝病包括一种对心脏功能有重大影响的快速致命的婴儿型，以及一种主要影响骨骼肌和进行性呼吸系统的进展较慢的迟发型。晚发性庞贝病可能严重且使人衰弱，包括全身进行性肌肉无力，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉，这种情况会随着时间的推移而恶化。
重要安全信息
Pombiliti（Cipaglucoside alfa）重要安全信息
作用机制和给药方法：
必须与米格司他65mg硬胶囊联合使用。Pombiliti的推荐剂量为每隔一周20mg/kg体重。Pombiliti输液应在服用米格鲁司他胶囊后1小时开始。
儿科人群：
Pombiliti与Miglutat联合治疗18岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。没有可用的数据。
禁忌症：
对活性物质或任何赋形剂具有危及生命的超敏反应。
miglustat禁忌症。
过敏反应和输液相关反应（IARs）：
一些患者在输液过程中和输注Pombiliti后发生了严重的过敏反应和IARs。可以在用药前服用口服抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇，以帮助缓解先前酶替代疗法（ERT）治疗中出现的与IARs相关的体征和症状。应考虑降低输液率、暂时中断输液、口服抗组胺药或退烧药的症状治疗以及适当的复苏措施来治疗严重的IARs。
如果发生过敏反应或严重过敏反应，应立即停止输液，并开始适当的医疗治疗。应遵守过敏反应紧急治疗的现行医疗标准，并应随时提供心肺复苏设备。应仔细考虑过敏反应或严重过敏反应后再次服用Pombiliti的风险和益处，并采取适当的复苏措施。
易感患者急性心肺功能衰竭的风险：患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏和/或呼吸功能受损的患者在输注期间可能有心脏或呼吸功能严重恶化的风险。在Pombiliti输注过程中，应随时提供适当的医疗支持和监测措施。免疫复合物相关反应：据报道，在IgG抗体滴度高的患者中，其他ERT也出现了免疫复合物相关性反应，包括严重的皮肤反应和肾病综合征。如果出现免疫复合物相关反应，应考虑停止服用庞比利提，并开始适当的药物治疗。
免疫复合物相关反应后再次服用庞比利的风险和益处应针对每个患者重新考虑。
女性避孕：
有生育潜力的女性必须在Pombiliti联合Miglutat治疗期间以及停止治疗后4周内使用可靠的避孕措施。
妊娠期：
不建议在妊娠期使用Pombiliti与Miglutat联合治疗。母乳喂养：目前尚不清楚人类母乳中是否分泌了Pombiliti和miglustat。必须考虑到母乳喂养对儿童和妇女的益处，决定是停止母乳喂养，还是停止/放弃Pombiliti与miglustat联合治疗。
安全性概述：
仅可归因于Pombiliti的最常见不良反应是发冷（4.0%）、头晕（2.6%）、潮红（2.0%）、嗜睡（2.0%），胸部不适（1.3%），咳嗽（1.3%）、输液部位肿胀（1.3%）和疼痛（1.3%），呼吸困难（0.7%），咽水肿（0.7%）、喘息（0.7%）和低血压（0.7%）。请参阅SmPC了解完整列表。
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/amicus-therapeutics-announces-european-commission-approval-for-pombiliti-in-patients-with-late-onset-pompe-disease/ |
