Vyvgart（efgartigimod-alfa）是第一个也是唯一一个在加拿大获批的新生儿FcRn受体阻滞剂!
2023年09月02日，Argenx SE公司宣布，加拿大卫生部已发布合规通知授权 VYVGART（efgartigimod alfa）注射液 用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力（gMG）。
VYVGART（efgartigimod-alfa）是第一个也是唯一一个获准在加拿大销售的新生儿FcRn受体阻滞剂。
Vera Bril博士说：“gMG患者的医疗需求仍然没有得到满足，他们面临着使人衰弱的肌肉无力和行动不便的问题。我们对VYVGART在加拿大的销售授权感到非常兴奋，它为患者和临床医生带来了一种安全有效的治疗选择，通过减少IgG自身抗体来靶向gMG的潜在驱动因素。”，多伦多大学医学（神经病学）教授，多伦多大学和大学健康网络神经病学系神经肌肉科主任。
“患有gMG会严重影响一个人的独立性，影响基本的个人任务，如说话、咀嚼和吞咽食物、刷牙和头发，在一些严重的情况下，还会影响呼吸。加拿大的gMG社区期待着这种罕见疾病的新的有效治疗进展。今天的公告为gM患者带来了新的希望G、 我们期待着看到这一额外治疗方案的重要影响，”加拿大肌肉营养不良协会首席执行官Stacey Lintern说。
VYVGART的授权是基于全球3期ADAPT试验的结果，该试验发表在2021年7月的《柳叶刀神经病学》上。ADAPT试验达到了其主要终点，表明与安慰剂（68%对30%；p<0.0001）和定量重症肌无力（QMG）量表（63%对14%安慰剂；p<.0001）相比，VYVGART治疗后MG-ADL量表上的抗AChR抗体阳性gMG患者有显著增加。
VYVGART在ADAPT临床试验中具有证明的安全性。ADAPT最常见的不良事件是头痛（29%对28%的安慰剂）、上呼吸道感染（11%对5%的安慰剂）和尿路感染（10%对5%的安慰剂）。
argenx Canada总经理John Haslam表示：“今天对我们来说是重要的一天，因为我们履行了对gMG社区的承诺，向加拿大的患者提供VYVGART。”。“在加拿大，gMG患者将首次有一种针对其疾病生物学的治疗选择，这种治疗方法耐受性良好，对控制症状有效。”
关于VYVGART
VYVGART是一种人IgG1抗体片段，与新生儿Fc受体（FcRn）结合，导致循环IgG自身抗体减少。它是美国、欧盟和中国首个批准的FcRn阻滞剂，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人，并在日本用于治疗对类固醇或非甾体免疫抑制疗法（ISTs）没有足够反应的gMG成人。
关于第3阶段ADAPT试验
ADAPT 3期试验是一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照、多中心、全球性试验，评估VYVGART在成年gMG患者中的安全性和有效性。北美、欧洲和日本共有167名gMG成年患者参加了该试验。患者以1:1的比例随机接受VYVGART或安慰剂，此外还接受稳定剂量的当前gMG治疗。ADAPT旨在实现一种个性化的治疗方法，根据临床评估，先进行初始治疗周期，然后进行后续治疗周期。主要终点是比较抗AChR抗体阳性人群中VYVGART和安慰剂治疗组在第一个治疗周期中MG-ADL应答者的百分比。响应者被定义为在第一个治疗周期内连续四周或四周以上的MG-ADL量表至少降低了两点。
关于全身性重症肌无力
全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，IgG自身抗体会破坏神经和肌肉之间的交流，导致肌肉衰弱，并可能危及生命。大约85%的MG患者在24个月内发展为gMG，全身肌肉可能受到影响。已确认AChR抗体的患者约占总gMG人群的85%。
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/argenx-announces-vyvgart-efgartigimod-alfa-authorized-for-sale-by-health-canada-for-generalized-myasthenia-gravis-/ |
