2022年12月23日，Kissei Pharmaceutical Co宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂Tavalisse 100mg和150mg（福斯塔马替尼二钠六水合物，开发代码：R788），治疗慢性特发性血小板减少性紫癜（慢性ITP）。
Tavalisse是一种口服SYK抑制剂，它抑制巨噬细胞对血小板的破坏，从而防止血小板耗竭，并有可能改善慢性ITP引起的出血症状。
Tavalisse的作用机制与现有的治疗方法不同。因此，对于对类固醇等常规治疗反应不足或无法耐受的慢性ITP患者来说，这是一种新的治疗选择。
该批准基于Tavalisse在日本和日本以外ITP患者中的3期临床试验结果。
自2018年以来，它已在美国获得批准，品牌名称为Tavalisse（福沙替尼二钠六水合物）片剂，适用于治疗对先前治疗反应不足的成年慢性ITP患者。欧洲和加拿大相继批准了产品。它已在美国、日本和韩国被指定为孤儿药。
TAVALISSE®产品概述
商品名：Tavalisse 100mg和150mg
通用名：Fostamatinib disodium hexahydrate
适应症：慢性特发性血小板减少性紫癜
用量与用法
成人患者的常用口服剂量为100mg福沙替尼，每日两次。如果初始剂量4周或更长时间后血小板计数没有增加到目标，并且没有安全问题，则剂量应增加到150 mg，每天两次，。剂量可根据血小板计数和症状进行调整，最高可达150 mg，每天两次。
剂型：薄膜衣片
制造和分销
橘生药品工业株式会社
关于特发性血小板减少性紫癜
ITP是一种由于血小板计数降至100000/μL以下而导致严重出血事件和瘀伤的疾病，尽管没有其他导致血小板减少的明显疾病和药物。在日本，特发性血小板减少性紫癜被列为指定的顽固性疾病名称并被广泛使用，而免疫性血小板减少症是该疾病的国际公认名称。
ITP的临床症状包括皮下出血（瘀点或紫癜）、牙龈或鼻子出血、胃肠道、生殖道或泌尿道出血以及颅内出血。
ITP被卫生、劳动和福利部长指定为“棘手疾病”。据估计，ITP患者人数约为19000*，日本每年每100000**人中有2.16人被新诊断为ITP。ITP的病因尚未明确阐明。据信，可能的原因之一是由于产生抗血小板的自身抗体而导致血小板计数下降，导致脾脏中巨噬细胞破坏调理后的血小板。ITP目前使用皮质类固醇或血小板生成素（TPO）受体激动剂以及手术切除脾脏进行治疗。
*：根据持有特定疾病治疗证书的患者人数估计（指定顽固性疾病）
信息来源：https://www.kissei.co.jp/e_contents/news/2022/20221223-4582.html
完整说明附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3999058F1026_1_02/ |
