Pombiliti（Cipaglutaase alfa）+Opfolder（miglustat）已在欧盟批准,用于晚期庞贝病（LOPD）成人
2023年6月27日,Amicus Therapeutics宣布，一种针对晚发性庞贝病成人的长期酶替代疗法。Pombiliti（Cipaglucoside alfa）先前于2023年3月获得欧盟委员会批准。庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遗传性溶酶体疾病。
“迟发性庞贝病是一种罕见的神经肌肉疾病，可能对患者及其家人造成毁灭性后果。欧盟委员会批准Pombiliti和Opfolder是许多致力于改善庞贝病患者生活的个人和团队所做工作的实现股份有限公司Amicus Therapeutics执行主席John F.Crowley表示：。
“我们对欧盟委员会批准Pombiliti和Opfolder感到非常高兴，并感谢世界各地帮助推进这种疗法的Pompe社区。鉴于该品牌的实力和我们的上市准备，我们相信Pombilit和Opfold有潜力成为这种毁灭性状况下的下一个护理标准，因为它表明股份有限公司Amicus Therapeutics总裁兼首席执行官Bradley Campbell说。
Pombiliti+Opfold是一种独特的双组分疗法。Pombiliti（Cipaglucoside alfa）是一种富含双M6P的rhGAA酶，旨在增加对肌肉细胞的吸收。一旦进入细胞，Pombiliti就可以被加工成最活跃和成熟的形式来分解糖原。Opfolder（miglustat）是一种酶稳定剂，旨在稳定血液中的酶。EC的批准是基于3期关键研究（PROPL）的临床数据，这是LOPD中唯一一项在对照环境中研究ERT幼稚和ERT经验丰富参与者的真实世界人群的试验。
慕尼黑路德维希·马克西米利安大学LMU神经病学系神经病学教授Benedikt Schoser教授表示：“这一重要里程碑标志着欧洲LOPD社区开始广泛使用Pombiliti和Opfolder，因为欧洲对新型治疗方案的医疗需求很高。”。“在临床研究中，Pombiliti和Opfolder在这种具有挑战性的疾病的关键活动和呼吸表现方面表现出了有临床意义的积极变化。EC的批准和适应症反映了这种创新疗法对庞贝病患者潜力的希望。”
国际庞贝协会主席Tiffany House表示：“庞贝社区非常感谢Amicus长期以来致力于开发一种治疗方案，以解决晚发性疾病患者持续未满足的需求。每个人都应该得到替代方案，帮助他们最好地控制病情。”。
在英国，药品和医疗保健产品监管局（MHRA）预计将于2023年第三季度获得监管批准。美国食品药品监督管理局的审查正在进行中，该公司预计将于2023年第三季度获得批准。美国食品药品监督管理局此前批准了Pombiliti+Opfolder的突破性治疗指定。
关于Pombiliti®+Opfolder®
Pombiliti+Opfold是一种双组分疗法，由Cipaglucoside alfa和口服酶稳定剂miglustat组成，前者是一种富含双M6P的rhGAA，有助于通过M6P受体进行高亲和力摄取，同时保持其加工成最活性形式的酶的能力，后者旨在减少血液中酶活性的损失。在临床研究中，Pombiliti+Opfolder与肌肉骨骼和呼吸系统指标的改善有关。
关于庞贝病
庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遗传性溶酶体疾病。GAA水平的降低或缺失会导致细胞中糖原的积累，这被认为是庞贝病的临床表现。庞贝病的范围从对心脏功能有重大影响的快速恶化的婴儿型，到主要影响骨骼肌和进行性呼吸系统受累的进展较慢的晚发型。晚发性庞贝病可能严重且使人衰弱，全身肌肉逐渐衰弱，随着时间的推移会恶化，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。
信息来源：https://www.globenewswire.com/en/news-release/2023/06/27/2695145/15991/en/Amicus-Therapeutics-Announces-Approval-and-Launch-of-New-Pompe-Disease-Therapy-in-the-European-Union.html |
