2023年8月18日，Neurocrine Biosciences, Inc宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准INGREZZA®（Valbenazine）胶囊用于治疗与亨廷顿舞蹈症（HD）相关的成人舞蹈病。
INGREZZA是唯一一种选择性囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂，该抑制剂提供有效的起始剂量，可由患者的医疗保健提供者根据关于反应性和耐受性，无需复杂的滴定。只有INGREZZA提供简单的剂量，始终是一粒胶囊，每天一次。
美国食品药品监督管理局的批准得到了与亨廷顿舞蹈症研究小组（HSG）合作进行的两项临床研究的数据的支持，包括KINECT®-HD 3期研究和正在进行的KINECT®-HD2开放标签扩展试验。
KINECT-HD，一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了INGREZZA的疗效和安全性，从筛查期基线到维持期（第10周和第12周的平均值），使用统一亨廷顿舞蹈症评定量表（UHDRS）的总最大脉络膜（TMC）评分，达到了舞蹈病严重程度的最小二乘平均值（LSM）变化的主要终点，表明与安慰剂相比，INGREZZA在TMC评分方面有更大的统计学显著改善。
Neurocrine Biosciences首席执行官Kevin C.Gorman表示：“我们很自豪能将INGREZZA带给HD患者及其护理人员，他们现在可以选择每天一次的单胶囊治疗，这在临床研究中证明了HD舞蹈症的显著改善。”。“我们感谢HD社区中为这一重要里程碑做出贡献的人，我们仍然致力于为患有衰弱性神经系统疾病的患者提供药物。”
KINECT-HD的关键临床试验结果包括：
与安慰剂相比，INGREZZA的舞蹈严重程度改善了三倍，从12周临床研究开始到结束，INGREZZA的舞蹈严重性评分改善了4.6分，而安慰剂的改善了1.4分（最小二乘平均值差异为3.2,95%CI，-4.4至-2.0；P<0.0001）。
从基线到维持，INGREZZA将舞蹈病的严重程度降低了约40%（P<0.0001），到第周，近一半的患者的HD舞蹈病严重程度下降了40%以上。
53%的患者和43%的医疗保健专业人员报告称，在第周，HD舞蹈病的总体症状“大大改善”或“大大改善了”。
与美国食品药品监督管理局批准的其他与HD相关的舞蹈病治疗方法一样，INGREZZA的处方信息现在包括有关严重风险的重要安全信息，包括亨廷顿舞蹈症和抗精神病药恶性综合征（NMS）患者的抑郁、自杀意念和行为。
在亨廷顿舞蹈症的临床研究中，治疗引发的不良事件包括嗜睡和镇静、荨麻疹、皮疹和失眠。
请参阅下面的完整重要安全信息。
亨廷顿研究小组首席研究员、麦戈文医学院神经病学教授Erin Furr Stimming医学博士说：“导致这一重要批准的临床结果表明，在开始服用40毫克的INGREZZA后两周，舞蹈病的严重程度就有所减轻，在随后的所有就诊中，与安慰剂相比，效果一直更大。”，UT健康休斯顿。“数据还表明，INGREZZA通常耐受性良好，并在患有HD相关舞蹈病的成年人中显示出有临床意义的改善。”
美国亨廷顿舞蹈症协会主席兼首席执行官Louise Vetter表示：“与HD相关的合唱会影响HD患者的日常活动、社交生活、独立性和整体健康，从而严重影响他们的生活质量。”。“INGREZZA对HD舞蹈病的批准意味着HD患者有了一种新的治疗选择，可以帮助控制他们的舞蹈症状，这是改善HD患者家庭护理的一个受欢迎的里程碑。”
关于与亨廷顿舞蹈症（HD）相关的合唱
亨廷顿舞蹈症（HD）是一种遗传性进行性神经退行性疾病，大脑中某些神经元的丧失会导致运动、认知和精神症状。症状通常出现在30至50岁之间，并在10至25年内恶化。大多数HD患者都会经历舞蹈病，这是一种异常的非自主运动障碍，其特征是不规则和不可预测的运动。合唱会影响身体的各个部位，干扰运动协调、步态、吞咽和言语。据估计，HD影响美国约41000名成年人，其中超过200000人有遗传该疾病的风险。
关于KINECT®-HD研究
KINECT®-HD是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估缬那嗪作为一种每日一次的治疗方法，减少与亨廷顿舞蹈症（HD）相关的舞蹈病的疗效，并评估缬哪嗪对HD患者的安全性和耐受性。这项研究招募了128名18至75岁的成年人，他们被诊断为运动明显的HD，并且有足够的舞蹈症状来满足研究方案标准。
KINECT-HD使用统一亨廷顿舞蹈症评定量表（UHDRS）总最大脉络膜（TMC）评分作为主要疗效终点。次要终点包括缬那嗪治疗的临床总体变化印象（CGI-C）反应状态和患者整体变化印象（PGI-C）应答状态。缬那嗪治疗导致安慰剂调整后TMC评分平均降低3.2个单位（P＜0.0001），表明舞蹈病有高度统计学意义的改善。CGI-C反应状态和PGI-C反应状况的次要终点也具有统计学意义，并支持在12周的研究期间观察到的TMC评分的改善。
关于KINECT®-HD2
KINECT®-HD2是一项正在进行的开放标签研究，旨在评估INGREZZA在亨廷顿舞蹈症相关舞蹈病患者中的长期安全性、耐受性以及疗效维持情况。这项为期156周的研究将招募150多名18至75岁的成年人，他们被诊断为运动表现型HD，并且有足够的舞蹈症状来满足研究方案标准。本研究允许同时使用抗精神病药物。
关于INGREZZA®（缬那嗪）胶囊
INGREZZA是唯一一种由美国食品和药物管理局批准的单胶囊、每日一次的选择性囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂，用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈症（HD）相关舞蹈病。
重要信息
批准的用途
INGREZZA®（缬那嗪）胶囊是一种处方药，用于治疗患有以下疾病的成年人：
面部、舌头或其他身体部位无法控制的运动（迟发性运动障碍）。
亨廷顿舞蹈症的不自主运动（舞蹈病）。INGREZZA不能治愈不自主运动的原因，也不能治疗亨廷顿舞蹈症的其他症状，如思维或情绪问题。
目前尚不清楚INGREZZA对儿童是否安全有效。
重要安全信息
VMAT2抑制剂，包括INGREZZA，会对亨廷顿舞蹈症患者造成严重的副作用，包括：抑郁、自杀念头或自杀行为。如果你患有亨廷顿舞蹈症、抑郁症（未经治疗的抑郁症或药物控制不好的抑郁症）或有自杀念头，请在开始服用INGREZZA之前告诉你的医疗保健提供者。密切关注情绪、行为、思想或感受的任何变化，尤其是突然的变化。当INGREZZA启动和剂量改变时，这一点尤为重要。如果你感到抑郁、情绪或行为发生异常变化或有伤害自己的想法，请立即致电你的医疗保健提供者。
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/neurocrine-biosciences-announces-fda-approval-of-ingrezza-valbenazine-capsules-for-the-treatment-of-chorea-associated-with-huntington-s-disease/
请参阅随附的INGREZZA完整处方信息：
https://www.neurocrine.com/assets/2023/08/INGREZZA-Full-Prescribing-Information_PI_Approved.pdf |
