Daxxify（DaxibotulinumtoxinA-lam）获批准扩大治疗子宫颈肌张力障碍是首款也是唯一一款肽配方的长效神经调节剂，旨在满足寻求改善治疗结果的患者的需求。
2023年08月14日,Revance Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准DAXXIFY®（DaxibotulinumtoxinA-lam）的首个注射治疗适应症，用于治疗成人子宫颈肌张力障碍™, 此前于2022年9月被美国食品药品监督管理局批准用于暂时改善成人眉间纹（皱眉纹），这是30多年来神经调节剂产品配方的首次真正创新。
颈部肌张力障碍是一种慢性的、使人衰弱的疾病，颈部肌肉会不由自主地收缩，导致头部和颈部的异常运动、疼痛和尴尬姿势。神经调节剂被认为是治疗这种疾病的一线药物，大约有6万美国人患有这种疾病。2017年，美国食品药品监督管理局授予DAXXIFY®孤儿药称号，用于治疗成人子宫颈肌张力障碍。
首席执行官Mark J.Foley表示：“我们很高兴看到DAXXIFY®标签的扩展，包括我们的第一个治疗适应症，这为该产品最近在美容市场推出后的DAXXIFY®打开了一个新的市场机会。此外，我们相信美国食品药品监督管理局的批准代表着治疗子宫颈肌张力障碍的重大进步。”“DAXXIFY的差异化疗效、持续时间和安全性可以帮助医生为患有子宫颈肌张力障碍的患者提供长期的症状缓解，同时也可以帮助支付者解决这一人群的护理总成本。我们期待着开展我们的早期经验和教育计划PrevU，该计划将由一小群思想领袖参与，然后是从2024年开始逐步进行商业推广。今天的批准是Revance的一个重要里程碑，标志着我们治疗系列的开始。”
Peter McAllister，医学博士，ASPEN研究员，新英格兰神经病学和头痛研究所联合创始人兼医学主任，评论：“作为ASPEN的一名研究人员，我很高兴看到一种新的治疗方案获得批准，以解决再治疗前症状复发的问题，这是子宫颈肌张力障碍患者的常见问题。目前，在临床实践中，患者最早在8至10周内就会出现疼痛和限制生命的症状复发，但要到12周才能再次治疗。DAXXIFY®是第一种长效神经药物有潜力解决这一重大未满足需求的ulator——在治疗周期之间表现出持久的症状缓解，并提供延长治疗间隔的机会。”
美国批准DAXXIFY®用于治疗成人子宫颈肌张力障碍是基于3期临床计划（ASPEN 1，ASPEN OLS）中产生的数据，该计划包括382名患者和1240名治疗，在88周的时间跨度内，在长达5个注射周期内，基于掩蔽、随机的ASPEN 1和ASPEN开放标签研究（OLS）。
在关键的ASPEN临床研究中，DAXXIFY®在125U和250U两个剂量组中均显示出有效、总体安全和良好的耐受性，两个剂量的中位有效期分别为24.0和20.3周，而不良事件仍然很低。特别是吞咽困难率（吞咽困难）仍然很低（ASPEN-1为2.7%，ASPEN-OLS为4.2%），进一步支持了DAXXIFY的安全性。
DAXXIFY®（DaxibotulinumtoxinA lanm）注射液重要安全信息
适应症
DAXXIFY®（DaxibotulinumtoxinA-lanm）注射液是一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻滞剂，用于暂时改善成年患者与波纹肌和/或前突肌活动相关的中度至重度眉间肌索的出现，并用于治疗成年患者的颈段肌张力障碍。
警告：
毒素效应的远距离传播
DAXXIFY®和所有肉毒杆菌毒素产品的作用可能从注射区域扩散，产生与肉毒杆菌毒素作用一致的症状。这些症状是在注射后数小时至数周报告的。吞咽和呼吸困难可能危及生命，已有死亡报告。DAXXIFY®未被批准用于治疗痉挛或除颈部肌张力障碍和眉间肌索以外的任何疾病。
重要安全信息
禁忌症
DAXXIFY®禁忌症包括对任何肉毒杆菌毒素制剂或制剂中的任何成分过敏以及注射部位感染。
警告和注意事项
请参阅毒素效应远距离传播的方框警告。
DAXXIFY®的效力单位不能与其他肉毒杆菌毒素产品的制剂互换。不应超过推荐剂量和给药频率。如果出现呼吸、言语或吞咽困难，患者应立即就医。给已有心血管疾病的患者用药时要小心。伴随的神经肌肉疾病可能会加重治疗的临床效果。
不良反应
最常见的不良反应有：
眉间纹（≥1%）：头痛（6%）、眼睑下垂（2%）和面部轻瘫（1%）。
颈部肌张力障碍（≥5%）：头痛（9%）、注射部位疼痛（8%）、注射处红斑（5%）、肌无力（5%）和上呼吸道感染（5%）。
药物相互作用
DAXXIFY®和氨基糖苷类抗生素、抗胆碱能药物或任何其他干扰神经肌肉传递的药物或肌肉松弛剂的联合给药只能谨慎进行，因为 DAXXIFY®的作用可能会增强。DAXXIFY®治疗过程中使用不同肉毒杆菌神经毒素的效果尚不清楚。
在特定人群中使用
DAXXIFY®不建议用于儿童或孕妇。
关于DAXXIFY®
注射用DAXXIFY®（DaxibotulinumtoxinA-lanm）是第一款也是唯一一款经美国食品药品监督管理局批准的长效肽制剂神经调节剂产品，在美国具有批准的适应症，用于暂时改善眉间纹（皱眉纹）和治疗成人颈部肌张力障碍。DAXXIFY®由肽交换技术提供动力™, Revance的专有合成35氨基酸稳定赋形剂，不含人血清白蛋白或动物成分。3 DAXXIFY®在美国制造，是30多年来神经调节剂产品配方的第一次真正创新。
请参阅随附的DAXXIFY完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761127s000lbl.pdf
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/u-s-fda-approves-first-therapeutic-indication-for-revance-s-daxxify-daxibotulinumtoxina-lanm-for-injection-for-the-treatment-of-cervical-dystonia/ |
