2023年6月27日，优时比宣布，RYSTIGGO（rozanolixizumab noli）已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗抗乙酰胆碱受体（AchR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力（gMG）。
  RYSTIGGO®注射液是一种人源化IgG4单克隆抗体，可与新生儿Fc受体（FcRN）结合，导致循环IgG减少。它是美国食品药品监督管理局批准的唯一一种成人抗AChR和抗MuSK抗体阳性gMG（两种最常见的gMG亚型）的治疗方法。
  多伦多大学医学教授（神经病学）Vera Bril教授解释道：“gMG会导致症状严重程度和频率的不可预测的波动，这些波动通常会使人衰弱，并会对患者的生活产生重大影响。gMG患者通常面临广泛的治疗选择，传统上只提供症状缓解。”，多伦多大学和多伦多大学健康网络神经病学系神经肌肉科主任，MycarinG研究的首席研究员。“非常需要新的、创新的治疗方案来减轻gMG的日常负担。RYSTIGGO®是一种新的治疗方案，针对疾病机制之一，在第43天为患者和医生报告的结果提供症状改善。”
  gMG是一种罕见、慢性、异质性（表型和致病性）、不可预测的自身免疫性疾病，其特征是神经肌肉接头（NMJ）功能障碍和损伤。有几个因素被认为是gMG疾病病理的驱动因素，包括补体级联、免疫细胞和致病性IgG自身抗体。致病性IgG自身抗体可以通过靶向突触后膜上的特定蛋白质来损害NMJ的突触传递。这会破坏神经刺激肌肉的能力，并导致收缩减弱。gMG的全球发病率为每100万人中有100-350例。
  UCB执行副总裁兼首席医疗官Iris Loew Friedrich表示：“没有两个gMG患者以相同的方式经历这种疾病，所以我们不能采取‘一刀切’的疾病管理方法。”。“疾病管理应基于患者个人的临床需求和偏好，治疗的目的是帮助恢复患者进行日常生活活动的能力。  RYSTIGGO®的批准意味着医生为尚未找到满足其需求的治疗方法的gMG患者提供了额外的批准治疗选择。”
  美国食品药品监督管理局的批准1得到了关键的3期MycarinG研究（NCT03971422）的安全性和有效性数据的支持，该研究于5月发表在《柳叶刀神经病学》上。主要疗效终点是比较两个治疗组当天MG-ADL总分与基线的变化。MG-ADL是一种测量工具，用于评估gMG对gMG通常影响的8种体征或症状的日常功能的影响。这些活动包括呼吸、说话、吞咽和能够从椅子上站起来。每个项目都以4分制进行评估，其中0分表示正常功能，3分表示丧失执行该功能的能力。
  总分范围从0到24，分数越高表示损伤越多。在MG-ADL总分与基线相比的变化中，观察到有利于RYSTIGGO的统计学显著差异【任一剂量的RYSTIGGO治疗组为-3.4分，安慰剂治疗组为-0.8分（p<0.001）】。
  次要终点是QMG中从基线到第43天治疗组之间的变化。QMG是一个13项分类评分系统，用于评估肌肉无力。每个项目都以4分制进行评估，0分表示没有虚弱，3分表示严重虚弱。可能的总分在0到39分之间，分数越高表示损伤越严重。在QMG总分与基线相比的变化中，观察到有利于RYSTIGGO的统计学显著差异【在剂量水平≈7mg/kg和≈10mg/kg时，RYSTIGGO治疗组分别为-5.4分和-6.7分，而安慰剂治疗组为-1.9分（p＜0.001）】。
  最常见的不良反应（据报道，至少10%的RYSTIGGO治疗患者）是头痛、感染、腹泻、发热、超敏反应和恶心。
  美国重症肌无力基金会（MGFA）总裁兼首席执行官Samantha Masterson表示：“我们要感谢UCB对MG社区的持续承诺，为患者及其治疗医生提供了一种新的FDA批准的全身性重症肌无力治疗方案。”。“全身性重症肌无力患者的医疗需求仍然没有得到满足，这意味着扩大美国食品药品监督管理局批准的治疗方案的数量对治疗这种慢性自身免疫性神经肌肉疾病尤为重要。”
  Iris Loew Friedrich继续说道：“基于我们在神经病学和免疫学领域数十年的经验，我们很自豪能够为MG社区提供帮助改善患者生活的解决方案，包括美国食品药品监督管理局批准的新治疗、教育和支持。”。“RYSTIGGO®在优先审查后获得批准，证明了该药物作为一种针对患者个人需求的总体耐受性良好的治疗选择的潜力。我们非常感谢参与MycarinG研究的患者、护理合作伙伴和研究人员，以及我们的员工和合作者，他们对MG社区的奉献和承诺使这一重要里程碑成为可能。”
  美国食品药品监督管理局对RYSTIGGO®进行了优先审查。RYSTIGGO®目前也在接受欧洲药品管理局（EMA）和日本药品和医疗器械管理局（PMDA）的审查，用于治疗成人gMG。2019年，美国食品药品监督管理局授予RYSTIGGO®治疗全身性重症肌无力的孤儿药称号。欧盟委员会于2020年4月授予RYSTIGGO®治疗全身型重症肌无力的孤药称号。
  关于重症肌无力
  gMG是一种罕见疾病，全球患病率为每100万人中有100-350例。5gMG患者可能会出现各种症状，包括严重的肌肉无力，可能导致呼吸肌肉无力、复视、眼睑下垂以及吞咽、咀嚼和说话困难，危及生命。在gMG中，致病性自身抗体可以通过靶向突触后膜上的特定蛋白质来损害神经肌肉接头（NMJ）的突触传递。这会破坏神经刺激肌肉的能力，导致收缩减弱。gMG可以发生在任何种族、性别或年龄。
  关于MycarinG研究
  MycarinG研究（NCT03971422）是一项多中心、3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了罗扎诺利昔单抗在成年gMG患者中的疗效和安全性，并进行了开放标签扩展。
  MycarinG研究的主要终点是重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分的变化，这是一种八项患者报告量表，用于评估重症肌无力症状及其对日常活动的影响。其他终点包括反应率、重症肌无力综合征（MGC）评分、定量MG（QMG）评分的变化、患者在第43天报告的结果和不良事件（AE）。参与MycarinG研究的大多数患者选择参加该临床试验的任何未来扩展。因此，UCB正在探索对这种治疗方法进行进一步推广研究的潜力。
  关于RYSTIGGO®
  RYSTIGGO®是一种皮下给药的人源化单克隆抗体，以高亲和力特异性结合人类新生儿Fc受体（FcRn）。它被设计用于阻断FcRn和免疫球蛋白G（IgG）的相互作用，加速抗体的分解代谢，降低致病性IgG自身抗体的浓度。
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