2023年5月11日，LianBio宣布，Camzyos（mavacamten）已获得澳门特别行政区药品管理局批准，用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。
“肥厚型心肌病是一种严重影响患者生活质量的心血管疾病，”江湖医院心脏病学顾问冯秀华博士说。“我们很高兴看到澳门批准马腾腾，因为这将给当地患有这种慢性衰弱疾病的患者带来希望。”
联生物首席执行官王一哲博士表示：“澳门标志着mavacamten首次在联生物的许可区域获得批准。这一批准对该地区的患者来说是一个重要的里程碑，表明联生物致力于加快整个亚洲患者获得创新新疗法的速度。”
2023年4月，中国国家医药产品监督管理局（NMPA）优先受理了mavacamten治疗成人症状性oHCM的新药申请。
2023年4月，LianBio宣布了研究mavacamten治疗中国症状性oHCM患者的EXPLORER-CN 3期试验的阳性结果。EXPLORER-CN达到了其主要终点，表明与安慰剂相比，从基线到第30周，Valsalva左心室流出道（LVOT）梯度有统计学意义和临床意义的改善（p＜0.001）。
此外，mavacamten在所有次要终点方面都表现出了临床上重要的改善，包括从基线到第30周静息左心室流出道峰值梯度的变化，在第30周达到Valsalva LVOT峰值梯度＜30mmHg的参与者比例，在第三十周达到Valsalva LVOT峰梯度＜50 mmHg的受试者比例，从基线到第30周至少有一次NYHA分级改善的参与者比例，堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）临床总结评分（CSS）从基线到30周的变化，以及通过心脏磁共振成像评估的左心室质量指数从基线到10周的变化。该试验的安全性结果与先前对马伐卡坦治疗症状性oHCM的研究一致，没有新的安全性信号报告。
关于Mavacamten
CAMZYOS（mavacamten）是美国食品药品监督管理局批准的第一种也是唯一一种心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）II-III级oHCM的成年人，以改善功能能力和症状。它还在澳大利亚、加拿大、巴西、瑞士和澳门获得了监管部门的批准。 CAMZYOS是一种对心肌肌球蛋白具有选择性的变构可逆抑制剂。
CAMZYOS调节可以进入“肌动蛋白上”（发电）状态的肌球蛋白头的数量，从而降低产力（收缩）和残余（舒张）跨桥形成的概率。过度的肌球蛋白肌动蛋白跨桥形成和超松弛状态的失调是HCM的机制特征。CAMZYOS将整个肌球蛋白群体转变为一种节能、可招募、超级放松的状态。在HCM患者中，CAMZYOS抑制肌球蛋白可以减少动态左心室流出道（LVOT）阻塞，并改善心脏充盈压力。
LianBio于2020年8月从MyoKardia（现为百时美施贵宝的全资子公司）获得许可，用于在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡 开发和商业化mavacamten。2022年2月，Mavacamten被授予中国突破性治疗指定，用于治疗oHCM患者。
关于EXPLORER-CN
EXPLORER-CN 3期试验在中国共招募了81名有症状（NYHA II或III级）oHCM患者。在筛查期间，所有参与者都有一个可测量的LVOT梯度（静息或激发）>50mmHg。患者以2:1的比例随机分为马伐卡坦或安慰剂组。
EXPLORER-CN的主要终点是从基线到第30周Valsalva LVOT梯度的变化。次要终点包括从基线到第30周静息LVOT梯度的变化、在第30周达到Valsalva LVOT峰值梯度＜30 mmHg的参与者比例、在第三十周达到Valsalva LVOT峰梯度＜50 mmHg的与会者比例、从基线到30周至少有一次NYHA分级改善的参与者比例，堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）临床总结评分（CSS）从基线到第30周的变化，N-末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）从基线至第30周变化，心肌肌钙蛋白从基线至30周变化以及通过心脏磁共振成像评估的左心室质量指数从基线到30周变化。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病（HCM）是一种慢性进行性疾病，心肌过度收缩和左心室充盈能力降低会导致衰弱症状和心脏功能障碍。HCM估计影响全球每500人中就有一人。HCM最常见的病因是肌节心肌蛋白的突变。在梗阻性和非梗阻性HCM患者中，运动会导致疲劳或呼吸急促，干扰患者参与日常生活的能力。HCM还与心房颤动、中风、心力衰竭和心源性猝死的风险增加有关。在中国，估计有110万至280万HCM患者。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/05/11/2666545/0/en/LianBio-Announces-Marketing-Approval-of-CAMZYOS-mavacamten-in-the-Macau-Special-Administrative-Region-SAR-of-China.html |
