新药Litfulo(Ritlecitinib)是首个也是唯一一个被FDA批准用于12岁以下严重斑秃患者的治疗方法！
2023年6月23日，-辉瑞宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准LITFULO™ （利替尼），每日一次口服治疗，适用于12岁及以上严重斑秃患者。
LITFULO的推荐剂量为50mg。这是美国食品药品监督管理局批准的第一种也是唯一一种治疗严重斑秃青少年（12岁以上）的药物。
耶鲁大学医学院皮肤病学副教授Brittany Craiglow博士说：“虽然患者在任何年龄都可能开始出现斑秃症状，但大多数人在十几岁、二十几岁或三十多岁时就开始出现这种症状。”。“对于患有严重脱发的年轻患者来说，LITFULO是一种特别重要的治疗选择，他们经常与这种明显的疾病作斗争。”
LITFULO是一种抑制Janus激酶3（JAK3）和在肝细胞癌（TEC）激酶家族中表达的酪氨酸激酶的激酶抑制剂。
辉瑞公司全球生物制药业务总裁兼首席商务官Angela Hwang表示：“LITFULO是斑秃的一项重要治疗进展。斑秃是一种自身免疫性疾病，此前美国食品药品监督管理局没有批准青少年使用，成年人使用的选择有限。”。“随着今天的批准，与大量脱发作斗争的青少年和成年人有机会实现头皮毛发的显著再生。”
美国食品药品监督管理局的批准是基于斑秃的临床试验结果。ALLEGRO 2b/3期试验招募了718名根据脱发严重程度工具（SALT）测量的头皮脱发50%或以上的患者，在18个国家的118个地点评估了LITFULO的疗效和安全性。在这项关键研究中，23%接受50 mg LITFULO治疗的患者在六个月后头皮毛发覆盖率达到或超过80%（SALT≤20），而安慰剂组为1.6%。LITFULO的疗效和安全性在青少年（12-17岁）和成人（18岁及以上）之间是一致的。至少4%的LITFULO患者报告的最常见不良事件包括头痛（10.8%）、腹泻（10%）、痤疮（6.2%）、皮疹（5.4%）和荨麻疹（4.6%）。ALLEGRO 2b/3期研究的全部结果于2023年4月由《柳叶刀》发表。
斑秃患者经常被误解，他们的经历经常被淡化为‘只是头发’。然而，这是一种严重的自身免疫性疾病，除了身体症状之外，还会产生相当大的负面影响，”全国斑秃基金会主席兼首席执行官妮可·弗里德兰说。“我们相信LITFULO的批准是治疗斑秃的一个重大进展，尤其是对青少年。看到更多美国食品药品监督管理局批准的治疗方法可用于这个社区，真是令人兴奋。”
LITFULO将在未来几周推出。
关于斑秃
斑秃是一种自身免疫性疾病，其特征是头皮、面部或身体出现斑片状或完全性脱发。它有潜在的免疫炎症发病机制，当免疫系统攻击身体毛囊，导致头发脱落时就会发展。这种脱发通常发生在头皮上，但也会影响眉毛、睫毛、面部毛发，以及身体的其他部位。全头脱发和全身脱发是斑秃的类型。
斑秃影响着美国近700万人和全球约1.47亿人，它可以影响任何年龄、性别、种族或民族的人，并可能造成除脱发之外的巨大负担。近20%的斑秃患者在18.5岁之前被诊断为斑秃。
ALLEGRO临床试验计划的其他详细信息
这项随机、安慰剂对照、双盲的ALLEGRO 2b/3期试验（NCT03732807）研究了LITFULO在12岁及以上斑秃患者中的作用。根据脱发严重程度工具（SALT）的测量，纳入研究的患者有50%或更多的头皮脱发，包括患有全脱发和普遍性脱发的患者，他们目前正在经历持续6个月至10年的斑秃发作。
患者被随机分组接受每天一次的利福乐（50mg、30mg、10mg），同时或不接受一个月的初始治疗，每天一次，利福乐200mg，或安慰剂，持续24周。在第24周，LITFULO组继续其指定剂量，最初分配给安慰剂的患者在额外的24周内改用LITFULO（50mg或200 mg负荷剂量+50mg）。
在这项关键研究中，与安慰剂相比，服用利福乐50 mg的患者在治疗六个月后头皮毛发覆盖率达到或超过80%（SALT≤20）的比例在统计学上显著增加（服用利福洛50 mg的23%，而服用安慰剂的1.6%）。
至少1%的患者在24周内发生的最常见AE是头痛、腹泻、痤疮、皮疹、荨麻疹、毛囊炎、发热、特应性皮炎、头晕、血肌酐磷酸激酶升高、带状疱疹、红细胞计数下降和口腔炎。还报告了严重感染、恶性肿瘤、血栓栓塞事件和实验室异常的病例。
ALLEGRO-LT是一项正在进行的阶段性、开放标签的长期研究，旨在调查LITFULO治疗脱发25%或以上的成人斑秃和脱发50%或以上的12岁以下青少年斑秃的安全性和有效性。
关于LITFULO™ （利替尼）
LITFULO是JAK3和TEC家族激酶的抑制剂。LITFULO对JAK3和TEC激酶家族成员的抑制可能阻断细胞因子的信号传导和T细胞的细胞溶解活性，这与斑秃的发病机制有关。
LITFULO治疗斑秃的监管申请已提交给世界各国进行审查，包括中国、欧盟、日本和英国。欧洲药品管理局（EMA）已接受利替尼的上市授权申请（MAA）。
LITFULO还被评估用于治疗白癜风、克罗恩病和溃疡性结肠炎。
适应症
LITFULO是一种激酶抑制剂，适用于治疗12岁及以上成人和青少年的严重斑秃。
使用限制：不建议与其他JAK抑制剂、生物免疫调节剂、环孢菌素或其他强效免疫抑制剂联合使用。
美国重要安全信息
LITFULO可能会导致严重的副作用，包括：
严重感染。LITFULO会降低你的免疫系统对抗感染的能力。如果你有任何感染，不要启动LITFULO，除非你的医疗服务提供者告诉没问题。一些人在服用利福乐或其他类似药物时发生了严重感染，包括肺结核，以及由细菌、真菌或病毒引起的感染，这些病毒可以在全身传播，并已住院治疗。一些服用与LITFULO类似药物的人死于这些感染。你患带状疱疹的风险可能更高。
在开始使用LITFULO治疗之前，您的医疗保健提供者应该对您进行结核病检测，并在使用LITFOLO治疗期间密切关注您的结核病体征和症状。
在开始LITFULO之前和之后，如果你有感染、正在接受治疗或有感染症状，请立即告诉你的医生，包括：
发烧、出汗或发冷
肌
咳嗽或呼吸急促
痰中带血
重量损失
身体上温暖、发红或疼痛的皮肤或溃疡
腹泻或胃痛
小便或小便次数比平时多时会感到灼热
感觉很累
LITFULO会使你更容易感染或加重感染。如果你受到 |
