新药Vyvgart Hytrulo是美国食品药品监督管理局批准的第一种用于全身性重症肌无力（gMG）的皮下注射（SC）!
2023年6月20日，argenx SE宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Vyvgart Hytrulo（efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc）,治疗全身性重症肌无力的皮下注射。 ,
VYVGART®Hytrulo是一种用于皮下（SC）注射的注射剂，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力（gMG）。这些患者约占总gMG人群的85%。
VYVGART Hytrulo是一种皮下产品组合，由静脉注射使用的人IgG1抗体片段efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）组成，后者是Halozyme的ENHANZE®药物递送技术，用于促进生物制剂的皮下递送。该产品将由医疗保健专业人员以单次注射（1008 mg固定剂量）的形式在30-90秒内皮下给药，每周注射一次，持续四周。
Luc Truyen医学博士说：“今天VYVGART Hytrulo的批准是我们重新定义良好控制对gMG患者意味着什么的道路上的又一个重要里程碑。在短短18个月内推出的第二项argenx创新也突显了我们对gMG社区的长期承诺，即在患者接受治疗的方式上提供更多选择和灵活性。”。，首席医疗官，argenx。“通过我们广泛的gMG提供一流的输液和SC注射，我们继续提供个性化的治疗方法和保持无症状的可能性，同时为患者提供他们想要寻求治疗的方式和地点的选择。我们要感谢gMG患者群体及其支持者、临床研究人员、我们的员工和所有利益相关者包括我们在Halozyme的合作伙伴。”
他说：“另一种gMG治疗方案的出现，现在是皮下注射，这对患者群体来说是一个有意义的进步。患者现在有机会在输液中心、家里或医生办公室接受治疗，这为gMG患者及其护理人员的日常生活提供了更多的灵活性和选择自由。”Allison Foss，重症肌无力协会执行董事。
第3阶段ADAP-SC桥接研究
詹姆斯说：“VYVGART的临床试验继续显示，它对患者有显著的益处，具有良好的安全性，gMG疾病评分也有明显的改善。现在，随着VYVGARTHytrulo的批准，我们提供了广泛的gMG治疗方案，包括静脉和SC给药方案，可以根据患者的需求和偏好进行选择，而不会牺牲临床益处或安全性。”F.Howard Jr.，医学博士，北卡罗来纳大学教堂山医学院神经病学系医学与联合健康神经病学（神经肌肉疾病）教授，ADAPT-SC试验首席研究员。
美国食品药品监督管理局的这一批准是基于3期ADAP-SC研究的阳性结果，该研究通过证明VYVGART Hytrulo在成年gMG患者中的抗AChR抗体水平降低，与静脉注射VYVGART相当，从而确定了VYVGART-Hyturo的疗效。
在ADAPT-SC研究中，达到了非劣效性的主要终点（p＜0.0001），VYVGART Hytrulo在第29天显示，与VYVGART的62.2%相比，平均总IgG比基线减少了66.4%。达到了其他关键次要终点，这与ADAPT研究的疗效指标一致，该研究确定了总IgG减少与gMG临床获益之间的相关性。
VYVGART Hytrulo具有证明的安全性，与ADAPT临床试验一致，但注射部位反应（ISRs）除外，注射部位反应与VYVGART Hytrulo相比更高。它通常耐受性很好，ISR是最常见的不良事件。所有的ISR，通常在皮下给药的生物制剂中观察到，都是轻度到中度的，并随着时间的推移而消退。
全身性重症肌无力 (generalized myasthenia gravis，gMG) 是一种慢性，自身免疫性的神经肌肉疾病，会导致身体不同部位的肌肉无力，患者中约85%是 抗乙酰胆碱受体 (anti-acetylcholine receptor，AChR) 抗体阳性。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/06/20/2691658/0/en/argenx-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approval-of-VYVGART-Hytrulo-efgartigimod-alfa-and-hyaluronidase-qvfc-Injection-for-Subcutaneous-Use-in-Generalized-Myasthenia-Grav.html
附：VYVGART HYTRULO（efgartigimod alfa和透明质酸酶qvfc）部份说明书资料供参考！
批准日期：2023年06月20日 公司：Argenx SE
VYVGART®HYTRULO（沙巴托利单抗/透明质酸酶[efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc]）注射液，皮下使用
美国首次批准：2023年
作用机制
VYVGART HYTRULO是efgartigimod alfa和透明质酸酶的共同形成物。Efgartigimod alfa是一种人IgG1抗体片段，与新生儿Fc受体（FcRn）结合，导致循环IgG减少。透明质酸酶通过解聚透明质酸来增加皮下组织的通透性。这种作用是短暂的，皮下组织的通透性在24至48小时内恢复。
适应症和用法
VYVGART HYTRULO是一种烯醛Fc受体阻滞剂efgartigimod alfa和透明质酸酶（一种内糖苷酶）的组合，适用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力（gMG）。
剂量和给药
有关剂量、制剂和给药的说明，请参阅完整的处方信息。
在使用VYVGART HYTRULO开始新的治疗周期之前，根据免疫指南评估是否需要接种适龄疫苗。
仅由医疗专业人员管理。
用于带翼输液器的皮下使用。
推荐剂量为1008mg/11200单位（1008mg efgartigimod alfa和11200单位透明质酸酶）以每周一次的周期皮下注射约30至90秒，持续4周。
根据临床评估管理后续治疗周期；在前一个治疗周期开始后50天内开始后续周期的安全性尚未确定。
剂型和强度
注射：1008mg efgartigimod alfa和11200单位透明质酸酶抑制剂5.6mL（180mg/2000单位/mL），单剂量小瓶。
禁忌症
没有
警告和注意事项
感染：活动性感染患者延迟服用VYVGART HYTRULO。监测VYVGART HYTRULO治疗的感染患者的体征和症状。如果出现严重的感染，给予适当的治疗，并考虑在感染解决之前停止服用VYVGART HYTRULO。
超敏反应：VYVGART HYTRULO治疗的患者出现血管性水肿、呼吸困难和皮疹。如果出现超敏 |
