2023年06月16日,巴西国家卫生监督局(ANVISA)批准孤儿药Scemblix(asciminib hydrochloride)。用于慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）
Scemblix(asciminib) 是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于治疗慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）成年患者，既往接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（ITQ）治疗。
2021年，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准Scemblix用于Ph+CML-CP成年患者，之前根据24周时的MMR率接受过两种或多种TKI治疗，并完全批准用于Ph+CML成年患者-CP与T315I突变。Scemblix还获得了欧盟委员会以及韩国、日本、瑞士、英国和加拿大的批准，用于对至少两种或更多种既往疗法具有耐药性或不耐受性的Ph+CML-CP成年患者。
费城 (Ph) 染色体存在于95%的慢性粒细胞白血病(CML)患者中， 大多数CML患者在慢性期(CP)期间被诊断出来，此时骨髓细胞和粒细胞过度生成，在骨髓、脾脏和外周血中积累。未经治疗或不受控制的CF-CML会导致加速期(AF)并最终导致急变期(BC)，即CML的终末期。
信息来源：https://www.navlindaily.com/article/17486/brazil-approves-ipsen-s-bylvay-novartis-scemblix |
