2022年08月29日，诺华宣布，欧盟委员会（EC）已批准Scemblix（asciminib）上市，用于治疗慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+CML-CP)成人患者，既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗。
Scemblix是欧洲首个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（在科学文献中也称为STAMP抑制剂）起作用的CML治疗药物，为对目前可用的TKI治疗不耐受和/或耐药的患者提供了一种重新想象的治疗方法。
Scemblix获得欧盟的批准遵循了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）在6月的积极意见，以及Scemblix先前被指定为孤儿药；并且适用于所有27个欧盟成员国加上冰岛、挪威和列支敦士登。
该批准是基于关键III期ASCEMBL试验的结果，该批准是基于3期ASCEMBL试验(NCT03106779)的数据，该试验显示，asciminib引起24周主要分子学缓解(MMR)率为25.5%，而bosutinib为13.2%（Bosulif；P=.029）。此外，长期随访显示，asciminib的96周MMR率为37.6%（95%CI，29.99%-45.65%），bosutinib为15.8%（95%CI，8.43%-25.96%）。这些数据于2022年6月在美国临床肿瘤学会（ASCO）和欧洲血液学协会（EHA）的年会上以口头报告的形式分享。
关于Scemblix（asciminib）
Scemblix是首个作为STAMP抑制剂的CML治疗药物，特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋。这种新的作用机制可能有助于解决之前接受过两种或两种以上TKI治疗的CML患者的耐药性，并克服缺陷BCR::ABL1基因的突变，这与白血病细胞的过度产生有关。
Scemblix代表了对现有TKI治疗耐药和/或不耐受患者的重要开发项目，目前正在CML-CP的多个治疗线中进行研究，包括单药治疗和联合治疗。具体而言，ASC4FIRST III期研究(NCT04971226)在新诊断的成人Ph+CML-CP患者中评价了Scemblix与研究者选择的TKI。
2021年10月，美国FDA授予Scemblix加速批准，用于治疗Ph+CML-CP成人患者，根据24周MMR率，既往接受过两种或多种TKI治疗，并完全批准用于T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。根据加速批准计划，对首个适应症的持续批准可能取决于验证性证据中临床获益的验证和描述。与FDA分享了长期、96周的疗效和安全性数据，目前正在通过优先审评进行评价。
Scemblix已在美国以外的几个国家获得批准，包括日本、瑞士和英国，用于对至少两种或两种以上既往治疗耐药或不耐受的成人Ph+CML-CP患者。
信息来源：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-scemblix-novel-mechanism-action-approved-european-commission-adult-patients-chronic-myeloid-leukemia
----------------------------------------------------
部份中文盐酸阿西米尼处方资料（仅供参考）
英文名：Asciminib Hydrochloride
商品名：Scemblix Filmtabletten
中文名：盐酸阿西米尼薄膜片
生产商：诺华制药
药品简介
2022年08月29日，诺华宣布，欧盟委员会（EC）已批准Scemblix（asciminib）用于治疗慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+CML-CP)成人患者，既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗。
慢性粒细胞白血病（Chronic Myelogenous Leukemia，CML）又译为慢性髓细胞白血病，慢性骨髓性白血病，细胞含有正常细胞中未发现的异常基因BCR-ABL，该基因产生BCR-ABL蛋白质（酪氨酸激酶），使CML细胞生长和繁殖失控。
作用机制
阿西米尼 是ABL/BCR:：ABL1酪氨酸激酶的有效抑制剂。阿昔单抗通过特异性靶向ABL肉豆蔻醇口袋抑制BCR:ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性。
适应症
Scemblix适用于既往接受两种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期（Ph+CML-CP）成年患者。
用法与用量
治疗应由在白血病患者诊断和治疗方面经验丰富的医生开始。
剂量
推荐剂量为40mg，每天两次，间隔约12小时。
错过的剂量
如果错过一剂少于6小时，则应服用，并按计划服用下一剂。
如果错过一剂超过约6小时，则应跳过该剂量，并按计划服用下一剂。
治疗持续时间
只要观察到临床益处或出现不可接受的毒性，就应继续使用腹水治疗。
不良反应的剂量调整
起始剂量为40mg，每日两次，而减少剂量为20mg，每日二次。剂量可以根据个人安全性和耐受性进行修改，如表1所示。对于不能耐受20mg每日两次剂量的患者，应永久停用阿西米尼 。
阿西米尼剂量调整计划用于不良反应的管理
不良反应 剂量改变
血小板减少症和/或中性粒细胞减少症
ANC<1.0x109/1和/或PLT<50x109/1 抑制ascimib，直到分解为ANC≥1x109/l和/或PLT≥50x109/l。
如果已解决：
