2022年7月19日，Avadel Pharma宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已暂时批准LUMRYZ，也称为FT218。初步批准表明，LUMRYZ已达到在美国批准所需的所有质量、安全性和疗效标准。最终批准正在等待美国专利8731963（“REMS专利”）的处置，该专利列在美国食品药品监督管理局的橙色手册中。
LUMRYZ是一种睡前一次的羟丁酸钠研究制剂，用于治疗成人发作性睡病患者白天过度嗜睡（EDS）或猝倒。
Avadel Pharmaceuticals首席执行官Greg Divis表示：“我们已经达到了一个关键的里程碑，因为初步批准证实了LUMRYZ治疗成人发作性睡病的安全性和临床疗效。“初步批准是监管向前迈出的重要一步，表明LUMRYZ可能在11个月或更短的时间内获得最终批准。我们相信，睡前一次LUMRIZ提供了一个机会，可以积极改变符合条件的发作性睡病患者的生活。
广泛的市场研究表明，Avadel处于有利地位，可以获得大量的oxybate我们估计有超过30000名符合条件的患者。我们正在寻求所有选项，以在2023年6月或之前加快最终批准，并为商业发布做准备。”
随着暂定批准的获得，Avadel正在继续采取以下行动，包括那些可能加速FDA最终批准决定并缩短LUMRYZ批准和推出之间时间的行动：
预期最终批准的持续关键活动，包括LUMRYZ REMS计划的最终准备计划和商业供应的持续制造。
根据广泛的患者和医生研究，Avadel估计总患者人数可能超过30000人，并预计如果获得批准，LUMRYZ将成为发作性睡病相关EDS或猝倒患者的首选治疗方法。
关于LUMRYZ
LUMRYZ是一种利用我们专有的药物递送技术的羟丁酸钠研究配方，设计为睡前服用一次，用于治疗成人发作性睡病的EDS或猝倒。
2020年3月，Avadel完成了REST-ON试验，这是一项随机、双盲、安慰剂对照、关键的3期试验，旨在评估LUMRYZ在成人发作性睡病患者中的疗效和安全性。在三个共同主要终点中，与安慰剂相比，LUMRYZ在EDS、临床医生对患者功能的总体评估以及所有三种评估剂量的猝倒发作减少方面显示出具有统计学意义和临床意义的结果。
2018年1月，美国食品药品监督管理局批准了LUMRYZ孤儿药指定用于治疗发作性睡病，这是基于一个合理的假设，即由于午夜给药批准的产品的后果，LUMRIZ可能在临床上优于美国食品药品管理局已经批准的用于发作性睡症患者的每晚两次的羟丁酸钠制剂。
2022年7月18日，美国食品药品监督管理局暂时批准了LUMRYZ NDA用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒或过度日间嗜睡（EDS）。在2023年6月17日到期的第8731963号美国专利到期或以其他方式处置之前，不能授予LUMRYZ的最终批准。
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/avadel-pharmaceuticals-announces-tentative-approval-of-lumryz-sodium-oxybate-extended-release-oral-suspension/
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新药Lumryz（sodium oxybate）缓释口服混悬液获美国FDA批准，作为成人发作性睡病患者的第一次也是唯一一次睡前羟丁酸盐治疗猝倒或日间过度嗜睡!
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Lumryz(sodium oxybate)缓释口服混悬液，建议在睡前服用一次，用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡（EDS）。
嗜睡症是一种慢性神经系统疾病，会损害大脑调节睡眠-觉醒周期的能力。在美国，大约每2000名患有ED的人中就有一人患有这种疾病。其他症状可能因个人而异，但可能包括夜间睡眠中断、通常由强烈情绪（猝倒）引发的肌肉张力突然丧失、睡眠瘫痪和幻觉。
批准日期：2023年5月1日 公司：Avadel Pharmaceuticals plc
LUMRYZ（羟丁酸钠[sodium oxybate]）用于缓释口服混悬液，CIII
美国首次批准：2002年
警告：中枢神经系统（CNS）抑郁，滥用和误用，请参阅完整的处方信息以获得完整的盒装警告。
中枢神经系统抑郁
•LUMRYZ是一种中枢神经系统抑制剂，使用LUMRIZ会引起呼吸抑制。
滥用和误用
•LUMRYZ是γ-羟基丁酸钠（GHB）。
滥用或滥用非法GHB与中枢神经系统不良反应有关，包括癫痫发作、呼吸抑制、意识下降、昏迷和死亡。
LUMRYZ只能通过一个名为LUMRYZREMS的受限程序使用。
作用动机制
LUMRYZ是一种中枢神经系统抑制剂。LUMRYZ在治疗肉瘤中的作用机制尚不清楚。羟丁酸钠是γ-羟基丁酸（GHB）的钠盐，GHB是一种内源性化合物，也是神经递质GABA的代谢产物。据推测，LUMRYZ对猝倒和日间过度嗜睡的治疗作用是通过GABAB对去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的作用介导的。
适应症和用法
LUMRYZ是一种中枢神经系统抑制剂，适用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒或日间过度嗜睡（EDS）。
剂量和给药
剂量信息
•开始剂量为4.5g，每晚口服一次。
•每周一次，以每晚1.5克的增量进行滴定。
•推荐剂量范围：6g至9g，每晚口服一次。
重要管理信息
•睡前准备LUMRYZ剂量；暂停剂量提供的混合杯中大约有一杯水。
•进食后2小时后再给药。
•在床上服用LUMRYZ，给药后躺下。
剂型和强度
对于缓释口服混悬液：每包4.5克、6克、7.5克或9克。
禁忌症
•与镇静催眠药或酒精结合使用。
•琥珀酸半醛脱氢酶缺乏。
警告和注意事项
•中枢神经系统抑郁：考虑同时使用LUMRYZ与其他中枢神经系统抑制剂。
•在给药的前6小时内或首次开始治疗后，提醒患者不要进行需要完全精神警觉或运动协调的危险活动，直到确定LUMRYZ不会对他们产生不利影响。
•抑郁和自杀：监测患者是否出现突发或增加的抑郁和自杀。
•困惑/焦虑：运动/认知功能受损监测。
•梦游症：评估梦游的发作情况。
•LUMRYZ中的高钠含量：监测心力衰竭患者，高血压或肾功能受损。
不良反应
据报道，任何剂量的LUMRYZ最常见的不良反应（发生率≥5%且高于安慰剂）为恶心、头晕、遗尿、头痛和呕吐。
要报告疑似不良反应，请致电1-888-828-2335联系Avadel CNSPharmaceutics，LLC，或致 |
