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新药Lumryz(羟丁酸钠口服混悬液)获美国FDA最终批准，治疗成人嗜睡症患者的过度日间嗜睡(EDS)或猝倒(一)
Lumryz（羟丁酸钠）缓释口服混悬液获美国FDA最终批准，作为成人发作性睡病患者的第一次也是唯一一次睡前羟丁酸盐治疗猝倒或日间过度嗜睡!
2023年5月1日，Avadel Pharmaceuticals plc今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已最终批准LUMRYZ，一种羟丁酸钠缓释制剂，建议在睡前服用一次，用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡（EDS）。
随着最终批准，LUMRYZ成为第一个也是唯一一个美国食品药品监督管理局批准的用于发作性睡病患者的睡前一次氧疗。LUMRYZ还被美国食品药品监督管理局授予孤儿药独家经营权。
“今天，孤儿药排他性的里程碑式批准和接受，对Avadel和发作性睡病患者来说都是一个重要的里程碑。正如我们从主要利益相关者那里听到的那样，以前批准的发作性睡症疗法有可能通过引起失眠或在午夜强行醒来来破坏睡眠，以进行关键的第二剂。LUMRYZ现在可以Avadel首席执行官Greg Divis表示：“我们要感谢患者、护理人员、临床试验研究人员、医疗保健提供者和倡导者，他们在整个药物开发过程中不懈地与我们合作，并期待着为嗜睡症社区提供现已批准的LUMRYZ。”
嗜睡症是一种慢性神经系统疾病，会损害大脑调节睡眠-觉醒周期的能力。在美国，大约每2000名患有ED的人中就有一人患有这种疾病。其他症状可能因个人而异，但可能包括夜间睡眠中断、通常由强烈情绪（猝倒）引发的肌肉张力突然丧失、睡眠瘫痪和幻觉。
“这种期待已久的针对发作性睡病患者的治疗方法，通过避免立即释放羟丁酸盐产品所需的第二次午夜剂量的负担，填补了一个关键的未满足需求。LUMRYZ的睡前一次给药方案可能有助于恢复更自然的睡眠-觉醒周期，”医学博士Michael J.Thorpy说。，REST-ON 3期试验的研究员、蒙蒂菲奥里医学中心睡眠唤醒障碍中心主任、阿尔伯特·爱因斯坦医学院神经病学教授。
美国食品药品监督管理局对LUMRYZ的最终批准是基于2020年3月完成的关键的3期REST-on临床研究的阳性结果。在REST-ON 3期试验中，与安慰剂相比，睡前一次LUMRYZ在评估的所有三个剂量（6克、7.5克和9克）的三个共同主要终点（保持清醒测试、临床整体印象改善和每周平均猝倒发作）上都表现出高度统计学意义（p＜0.001）和临床意义的改善。
通过这一批准，美国食品药品监督管理局还发现LUMRYZ在临床上优于目前上市的每晚两次的羟丁酸盐产品，并授予LUMRIZ七年的孤儿药排他性。特别是，美国食品药品监督管理局发现，LUMRYZ通过提供每晚一次的给药方案，避免了夜间唤醒，从而对患者护理做出了重大贡献。美国食品药品监督管理局的孤儿药计划旨在支持开发治疗影响不到20万美国患者的疾病的药物。
睡眠项目总裁兼首席执行官Julie Flygare表示：“对于嗜睡症患者和我们所有倡导这个社区的人来说，LUMRYZ的批准是向前迈出的重要一步。”“嗜睡症患者最终将有一种新的治疗选择来管理EDS和猝倒，而这种新的氧疗方案可以减少给药频率，这是一个改变游戏规则的进步，表明Avadel致力于了解患者体验。我们期待着与Avadel继续合作，作为共同使命的一部分，对生活产生积极影响患有嗜睡症的人。”
LUMRYZ作为一种中枢神经系统抑制剂，有可能被滥用。LUMRYZ只能通过风险评估和缓解策略下的一个受限项目（称为LUMRYZREMS）获得。据报道，所有剂量的LUMRYZ联合用药最常见的不良反应（发生率>5%，高于安慰剂）为恶心、头晕、遗尿、头痛和呕吐。
关于LUMRYZ（羟丁酸钠）用于缓释口服混悬液
LUMRYZ是美国食品药品监督管理局于2023年5月1日批准的一种缓释羟丁酸钠药物，是第一种也是唯一一种在睡前治疗成人发作性睡病猝倒或日间过度嗜睡（EDS）的药物。
美国食品药品监督管理局对LUMRYZ的批准得到了REST-ON的结果的支持，REST-ON是一项针对成人发作性睡病的随机、双盲、安慰剂对照、关键的3期试验。与安慰剂相比，LUMRYZ在三个共同主要终点（EDS、临床医生对患者功能的总体评估（CGI-I）和猝倒发作）方面都有统计学意义和临床意义的改善。
在获得批准后，美国食品药品监督管理局还授予LUMRYZ七年的孤儿药排他性，用于治疗成人发作性睡病的猝倒或EDS，因为发现LUMRIZ相对于目前可用的羟丁酸治疗具有临床优势。特别是，美国食品药品监督管理局发现，LUMRYZ通过提供每晚一次的给药方案，避免了夜间唤醒而服用第二剂，对患者护理做出了重大贡献。
重要安全信息
警告：
服用LUMRYZ（羟丁酸钠）与其他中枢神经系统（CNS）抑制剂，如用于入睡的药物，包括阿片类止痛药、苯二氮卓类药物、镇静抗抑郁药、抗精神病药、镇静抗癫痫药物、全身麻醉剂、肌肉松弛剂、酒精或街头药物，可能会导致严重的医疗问题，包括呼吸困难（呼吸抑制），低血压、警觉性变化（嗜睡）、昏厥（晕厥）和死亡。
LUMRYZ（羟丁酸钠）的活性成分是γ-羟基丁酸盐（GHB）的一种形式，是一种受控物质。单独滥用或滥用非法GHB或与其他中枢神经系统抑制剂（引起警觉性或意识变化的药物）会造成严重的副作用。这些影响包括癫痫发作、呼吸困难（呼吸抑制）、警觉性变化（嗜睡）、昏迷和死亡。如果你有这些严重的副作用，请立即打电话给你的医生。
由于这些风险，LUMRYZ只能通过处方获得，并通过LUMRYZREMS计划中的认证药店填写。
适应症
LUMRYZ（羟丁酸钠）缓释口服混悬剂是一种处方药，用于治疗成人发作性睡病的以下症状：
突然出现肌肉无力或瘫痪（猝倒）
白天过度嗜睡
目前尚不清楚LUMRYZ对18岁以下的人是否安全有效。
如果你服用了其他睡眠药物或镇静剂（导致嗜睡的药物）、饮酒或患有一种罕见的琥珀酸半醛脱氢酶缺乏症，请不要服用LUMRYZ。
将LUMRYZ存放在安全的地方，以防止滥用和误用。出售或赠送LUMRYZ可能会伤害他人，是违法的。如果你曾经滥用或依赖酒精、处方药或街头毒品，请告诉你的医生。
任何服用LUMRYZ的人在服用LUMRIZ后至少六（6）小时内不应做任何需要完全清醒或危险的事情，包括开车、使用重型机械或驾驶飞机。在你知道LUMRYZ对你的影响之前，不应该做这些活动。
快速入睡，包括站着或从床上爬起来时，会导致跌倒并受伤，一些人需要住院治疗。
LUMRYZ会导致严重的副作用，包括以下情况：
呼吸问题，包括呼吸减慢、呼吸困难和/或睡眠时短时间不呼吸（如睡眠呼吸暂停）。已经有呼吸或肺部问题的人在服用LUMRYZ时有更高的机会出现呼吸问题。
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