新药Tepezza(Teprotumumab)在美国获批，更新的适应症语言强化了甲状腺眼病全谱患者不受限制访问的重要性！
2023年4月14日，Horizon Therapeutics plc今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准更新TEPEZZA标签的适应症和用法部分，以明确其用于治疗“甲状腺眼病，无论甲状腺眼病的活动程度或持续时间如何。“
TEPEZZA是美国食品药品监督管理局批准的第一种也是唯一一种治疗TED的药物，TED是一种严重的、进行性的、使人衰弱的、可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。
本周早些时候宣布了一项随机、双盲、安慰剂对照的第4阶段临床试验（NCT04583735），该试验表明，最初诊断为TED的患者年龄介于2至10年（平均病程5.2年；标准偏差1.77），且疾病活动性低，或CAS，（平均CAS为0.4；SD为0.49）与服用安慰剂的患者相比，服用特佩扎后第24周的眼球突出度较基线水平有统计学显著降低。在试验中，没有观察到新的安全信号。
Horizon董事长、总裁兼首席执行官Tim Walbert表示：“我们与美国食品药品监督管理局就这一重要的标签更新进行了密切合作，这进一步加强了TEPEZZA对甲状腺眼病患者的潜在益处，无论疾病活动或持续时间如何。”。“虽然TEPEZZA已经有了治疗甲状腺眼病的广泛适应症，但新的适应症语言现在引用了治疗，无论疾病活动或持续时间如何。更新的适应症强化了所有符合条件的甲状腺眼病患者不受限制地使用的重要性。这为减轻患者的使用负担创造了机会以减少可能受益于TEPEZZA的患者的治疗时间为目标。”
该公司计划在未来的医学大会上展示4期试验的数据，并在同行评审的医学期刊上发表这些数据。
关于甲状腺眼病（TED）
TED是一种严重的、进行性的、使人衰弱的、可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。TED通常发生在Graves病患者中，但它是一种独特的疾病，由自身抗体激活眶后间隙细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一系列负面影响，不可逆转的损害，包括失明。TED的体征和症状可能包括眼睛干燥和粗糙；红肿和过度撕裂；眼睑退缩；突出；眼睛后面的压力和/或疼痛；和复视。
关于TEPEZZA
适应症
TEPEZZA适用于治疗甲状腺眼病，无论甲状腺眼病的活动程度或持续时间如何。
重要安全信息
警告和注意事项
输液反应：TEPEZZA可能会引起输液反应。据报道，接受TEPEZZA治疗的患者中约有4%出现输液反应。据报道，输液反应的严重程度通常为轻度或中度。体征和症状可能包括短暂的血压升高、感觉炎热、心动过速、呼吸困难、头痛和肌肉疼痛。输液反应可能发生在输液过程中或输液后1.5小时内。对于出现输液反应的患者，应考虑在用药前服用抗组胺药、退烧药或皮质类固醇，和/或以较慢的输液速度进行所有后续输液。
先前存在的炎症性肠病：TEPEZZA可能导致先前存在的炎性肠病（IBD）的恶化。监测IBD患者是否有突发疾病。如果怀疑IBD恶化，考虑停用TEPEZZA。
高血糖：接受TEPEZZA治疗的患者可能会出现血糖升高或高血糖。在临床试验中，10%的患者（其中三分之二已有糖尿病或糖耐量受损）出现高血糖。如有必要，应使用血糖控制药物控制高血糖事件。在输注前评估患者的血糖升高和高血糖症状，并在TEPEZZA治疗期间继续监测。确保高血糖或已有糖尿病的患者在接受TEPEZZA之前和期间得到适当的血糖控制。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥5%且高于安慰剂）是肌肉痉挛、恶心、脱发、腹泻、疲劳、高血糖、听力障碍、味觉障碍、头痛、皮肤干燥、体重下降、指甲紊乱和月经失调。
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/horizon-therapeutics-plc-announces-fda-approval-of-an-update-to-the-indication-language-for-tepezza-teprotumumab-trbw-to-specify-its-use-in-thyroid-eye-disease-ted-patients-regardless-of-disease-activity-or-duration/ |
