2022年01月19日，ChemoCentryx公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Tavneos（avacopan），该药是一种口服选择性补体5a受体（C5aR）抑制剂，联合利妥昔单抗（rituximab）或环磷酰胺方案，用于治疗严重、活动性肉芽肿性多血管炎（GPA）或显微镜下多血管炎（MPA）成人患者。GPA和MPA是抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎（又名ANCA血管炎）的2种主要类型。
2021年9月，Tavneos率先获得日本批准，用于治疗ANCA血管炎。2021年10月，Tavneos在美国获得批准：作为一种辅助药物，联合标准疗法，用于成人患者治疗严重活动性ANCA血管炎（GPA和MPA）。值得一提的是，Tavneos是美国FDA批准的第一个口服补体5a受体（C5aR）抑制剂，同时也是十年来第一个获批治疗ANCA相关血管炎的药物。
ANCA血管炎是一种罕见和严重的系统性自身免疫性疾病，补体系统的过度激活进一步激活中性粒细胞，导致炎症并最终破坏小血管。该病会导致器官损伤和衰竭，肾脏是主要靶器官，如果不进行治疗往往会致命。
ChemoCentryx总裁兼首席执行官Thomas J.Schall博士表示：“欧盟对Tavneos的批准代表着全球第三大监管部门认识到这一期待已久的新疗法对ANCA相关性血管炎这一衰弱且往往致命性疾病的价值。我们祝贺我们的联盟伙伴Vifor Pharma取得这一重大成就。”
ANCA相关血管炎是一种破坏性疾病，目前的治疗往往会导致严重甚至致命的副作用，并降低生活治疗。Tavneos的批准上市，将提供一种急需的新治疗选择，为患者带来更加光明的未来。
Tavneos的监管批准基于全球性关键3期ADVOCATE临床试验的数据。该研究达到了第26周疾病缓解和第52周持续缓解的主要终点。
数据显示，根据伯明翰血管炎活动评分（BVAS）评价，与泼尼松（prednisone）治疗组相比，avacopan治疗组在第26周疾病缓解和第52周持续缓解方面具有统计学优势。该试验中，与泼尼松治疗组相比，avacopan治疗组的糖皮质激素毒性显著降低、肾功能得到更大改善、与健康相关的生活质量指标也有较大改善。
avacopan是一种口服小分子，是补体C5a受体C5aR1的选择性抑制剂。通过精确地阻断破坏性炎症细胞如中性粒细胞表面存在的促炎性补体系统片段C5a的受体（C5aR），avacopan可阻止这些细胞对C5a激活作出损害的能力，而C5a激活是ANCA血管炎的驱动因素。avacopan治疗旨在有效控制炎症性血管炎过程，防止复发，同时降低治疗相关损害的风险。此外，avacopan仅针对C5aR1的选择性抑制作用使C5a I通路通过C5L2受体正常工作。
ChemoCentryx负责avacopan的发现和开发，并拥有该药在美国的商业化权利。Vifor Pharma通过与ChemoCentryx达成的肾脏健康联盟，获得了在美国以外市场商业化avacopan的独家权利。
目前，ChemiCentryx也在开发avacopan用于治疗C3肾小球疾病（C3G）和化脓性汗腺炎（HS）患者。此前，美国FDA已授予avacopan治疗ANCA相关性血管炎、C3G、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）的孤儿药资格。在欧盟，EMA已授予avacopan治疗C3G以及2种类型ANCA血管炎（GPA和MPA）的孤儿药资格。
信息来源：ChemoCentryx Announces EU Approval of TAVNEOS® (avacopan) for the Treatment of ANCA-Associated Vasculitis
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部份中文阿伐科潘处方资料（仅供参考）
商品名：Tavneos Hartkapseln
英文名：Avacopan
中文名：阿伐科潘硬胶囊
生产商：Fresenius Medical
药品简介
2022年01月19日，欧盟委员会（EC）已批准Tavneos（avacopan），该药是一种口服选择性补体5a受体（C5aR）抑制剂，联合利妥昔单抗（rituximab）或环磷酰胺方案，用于治疗严重、活动性肉芽肿性多血管炎（GPA）或显微镜下多血管炎（MPA）成人患者。GPA和MPA是抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎（又名ANCA血管炎）的2种主要类型。
ANCA血管炎是一种罕见和严重的系统性自身免疫性疾病，补体系统的过度激活进一步激活中性粒细胞，导致炎症并最终破坏小血管。该病会导致器官损伤和衰竭，肾脏是主要靶器官，如果不进行治疗往往会致命。
作用机制
Avacopan是人补体5a受体（C5aR1或CD88）的选择性拮抗剂，并竞争性地抑制C5aR1和过敏毒素C5a之间的相互作用。avacopan对C5aR1的特异性和选择性阻断降低了C5a的促炎作用，包括中性粒细胞活化、迁移和粘附到小血管炎症部位、血管内皮细胞收缩和通透性。
适应症
Tavinos联合利妥昔单抗或环磷酰胺方案适用于患有严重活动性肉芽肿伴多血管炎（GPA）或显微多血管炎的成年患者。
用法与用量
治疗应由在GPA或MPA诊断和治疗方面有经验的医疗保健专业人员发起和监测。
剂量
建议剂量为30 mg Tavinos（3粒硬胶囊，每粒10mg），每天早晚口服两次，并随食物服用。
Tavinos应与利妥昔单抗或环磷酰胺联合用药，如下所示：
•每周静脉注射4次利妥昔单抗，
•静脉注射或口服环磷酰胺13或14周，然后口服硫唑嘌呤或霉酚酸酯，
•临床指示的糖皮质激素。
有关剂量、伴随的糖皮质激素以及联合用药的疗效和安全性的详细信息。
临床研究数据仅限于52周暴露，然后进行8周观察。
错过的剂量
如果患者错过了一次剂量，应尽快服用错过的剂量，除非在下一次计划剂量的三小时内。如果在三小时内，则不得服用错过的药物。
剂量管理
如果出现以下情况，必须在临床上重新评估治疗并暂时停止治疗：
•丙氨酸转氨酶（ALT）或天冬氨酸转氨酶（AST）超过正常上限（ULN）的3倍。
如果出现以下情况，必须暂时停止治疗：
•ALT或AST>5×ULN，
•患者出现白细胞减少（白细胞计数<2×109/L）或中性粒细胞减少（中性粒细胞<1×109g/L）或淋巴细胞减少（淋巴细胞<0.2×109/L，
•患者有活动性严重感染（即需要住院或延长住院时间）。
可恢复治疗：
•基于价值标准化和个人利益/风险评估。
如果恢复治疗，应密切监测肝转氨酶和总胆红素。
如果出现以下情况，必须考虑永久停止治疗：
•ALT或AST>8×ULN，
•ALT或AST>5 |
