2014年2月21日,协和箱根麒麟株式宣布，新型药物Regpara(Cinacalcet)已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗甲状旁腺癌患者的高钙血症，原发性甲状旁腺功能亢进症（HPT）患者无法进行甲状旁腺切除术（PTx）或经历复发性原发性HPT。
REGPARA®作用于甲状旁腺上的钙受体，抑制甲状旁腺激素（PTH）的分泌。该药物于2007年在日本被批准用于接受常规透析的患者的二级HPT，并于2008年1月上市。在海外（亚洲除外），安进股份有限公司开发了该药物（品牌名称：Sensipar®/Mimpara®），并已获得59个国家慢性肾脏病透析患者继发性HPT适应症的批准（截至2013年2月），以及甲状旁腺癌和原发性HPT患者的高钙血症，这些患者除了少数药物获得批准和供应的国家外，其他国家都无法接受PTx治疗。
在这种情况下，日本内分泌学会、日本甲状腺外科学会和日本内分泌外科医生协会于2009年8月向MHLW提交了一封信，要求开发REGPARA®治疗甲状旁腺癌患者的高钙血症。根据“高医疗需求未批准药物和适应症审查委员会”*的审议结果，REGPARA®被确定为高医疗需求，2010年12月，MHLW要求Kyowa Hakko Kirin开发甲状旁腺癌患者高钙血症的额外适应症。
作为对这一要求的回应，Kyowa Hakko Kirin在日本进行了额外适应症的III期临床试验。根据安进在日本的临床试验和海外的临床研究结果，Kyowa Hakko Kirin于2013年6月申请批准了该附加适应症，并于今天获得批准。
REGPARA®也被MHLW授予该适应症的孤儿药物名称。
Kyowa Hakko Kirin预计，批准额外的给药和剂量适应症将大大有助于治疗甲状旁腺癌患者的高钙血症，以及无法接受PTx或复发的原发性HPT患者的高钙血症。
*1：甲状旁腺癌患者的高钙血症，以及无法进行甲状旁腺切除术或复发的原发性HPT患者的高钙血症原发性HPT涉及甲状旁腺激素（PTH）的自主过度分泌，通常由甲状旁腺肿瘤引起。PTH水平升高导致血清钙浓度升高。原发性HPT可由腺瘤、增生或甲状旁腺癌引起。甲状旁腺切除术（PTx）是治疗原发性HPT包括甲状旁腺癌的唯一可靠方法。在原发性HPT病例中，PTx因伴发疾病而不能选择，或原发性HPC在PTx和甲状旁腺癌后复发，尽管这种高钙血症的患者非常罕见，但控制高钙血症可能具有挑战性。高钙血症需要有效的治疗，因为它会导致疲劳、多尿、口渴和肾功能损害的症状，严重的高钙血症可能会因高钙血症危机而导致死亡。
*2：高医疗需求未批准药物和适应症审查委员会
成立该委员会的目的是促进制药公司开发已在美国和欧洲批准使用但尚未在日本批准的药物和适应症，通过评估医疗需求和确认“基 于公共领域证据的申请”的适用性以及调查应额外开展的研究的必要性等活动。
*3:孤儿药名称
药品必须满足以下三个条件，才能在日本获得孤儿药品称号。
1）日本可能使用该药物的患者人数少于50000人。
2）药物的医疗需求很高（没有合适的替代药物/治疗方法，或者与现有产品相比，预期疗效或安全性很高）。
3）开发的可能性很高（应该有针对目标疾病使用药物的理论依据，开发计划应该适当）。对于指定的孤儿药物，采取措施支持研发活动（孤儿药物和孤儿医疗器械研发促进计划）。 |
