Lamzede(velmanase alfa-tycv)是首个也是唯一一个治疗成人和儿童α-甘露糖苷酸非中枢神经系统表现的酶替代疗法!
2023年2月16日，Chiesi Global Rare Diseases宣布，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Lamzede®（velmanase alfa tycv）用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷病（AM）的非中枢神经系统表现。AM是一种极罕见的进行性溶酶体储存障碍，由α-甘露糖苷酶缺乏引起。
Giacomo Chiesi说：“今天Lamzede的获批对患有α-甘露糖苷病的人来说是一个重大里程碑。Lamzede是美国第一个也是唯一一个获批用于α-甘露聚糖病的酶替代疗法，这一成就基于多年的临床发展，以及我们员工、临床医生、患者及其家属的奉献精神。”
Chiesi全球罕见病负责人。“α-甘露糖苷酶具有多种症状，包括听力、言语和行动能力受损，这些症状从儿童期发展到成年期，往往被忽视，导致一些患者无法得到诊断或治疗。Lamzede旨在提供α-甘露苷酶的外源来源，我们期待向美国的患者提供这种药物o急切地等待治疗选择。"
AM的患病率约为全球每50万至每100万婴儿中就有一例。AM导致身体细胞无法正确分解某些复合糖。糖的积累会影响身体的许多器官和系统。这种疾病的影响因人而异，并且随着时间的推移而发展。随着患者年龄的增长，症状可能会发生变化，包括反复出现的胸部和耳朵感染、听力丧失、面部特征明显、肌肉无力、骨骼和关节异常、视觉异常和认知异常。
Lamzede是一种重组形式的人α-甘露糖苷酶，旨在提供或补充天然α-甘露苷酶，这是一种参与降解富含甘露糖的寡糖以防止其在体内各种组织中积累的酶。2018年，Chiesi集团获得了欧洲委员会Lamzede的上市授权，用于治疗轻度至中度AM患者的非神经症状。
马克·斯塔克说：“我们很高兴看到阿尔法甘露糖苷酶社区的这一里程碑。”，他是国际甘露聚糖症及相关疾病协会（ISMRD）的财务主管，也是一个患有AM的儿子的父亲。“我亲眼目睹了α-甘露糖苷酶如何促进和影响我儿子的日常生活，这一批准给受这种毁灭性疾病影响的患者、护理人员和家庭带来了希望。ISMRD很高兴能继续与Chiesi合作，我们感谢他们开发Lamzede，为美国患者提供急需的治疗选择。”
重要安全信息
适应症
Lamzede®（velmanase alfa tycv）适用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症的非中枢神经系统表现。
重要安全信息
警告：严重过敏反应
包括过敏反应在内的超敏反应
Lamzede治疗的患者出现过过敏反应，包括过敏反应。Lamzede给药期间应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果发生严重的超敏反应（如过敏反应），立即停止Lamzede，并开始适当的治疗。对于有严重超敏反应的患者，可考虑对Lamzede进行脱敏治疗。
超敏反应和/或输液相关反应（IAR）引起的注意事项
在服用Lamzede之前，考虑使用抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇进行预处理。告知患者和护理人员超敏反应和IAR的迹象和症状，并指示他们在出现此类症状时立即就医。
如果发生严重的超敏反应（包括过敏反应）或严重的IAR，立即停止服用Lamzede并开始适当的治疗。
如果出现轻度至中度超敏反应或轻度至中度IAR，应考虑暂时保持输液15至30分钟，将输液速度减慢至建议速度的25%至50%，并开始适当的医疗治疗。
包括过敏反应在内的超敏反应
过敏和严重超敏症状包括发绀、低血压、呕吐、荨麻疹、红斑、面部肿胀、发热和震颤。
输液相关反应（IARs）>10%的人群出现的IAR最常见症状是发热、寒战、红斑、呕吐、咳嗽、荨麻疹、皮疹和结膜炎。
具有生殖潜力的女性
建议有生育潜力的女性在治疗期间以及最后一剂后14天内使用有效的避孕措施，如果停用Lamzede。对于有生育潜力的女性，在开始使用Lamzede治疗之前，确认患者未怀孕。
胚胎-胎儿毒性
根据动物繁殖研究的结果，给怀孕的女性服用Lamzede可能会造成胚胎-胎儿伤害。
常见不良反应
最常见的不良反应（发生率>20%）是过敏反应，包括过敏反应、鼻咽炎、发热、头痛和关节痛。
请参阅完整处方信息。
https://resources.chiesiusa.com/Lamzede/LAMZEDE_PI.pdf
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/chiesi-global-rare-diseases-announces-fda-approval-of-lamzede-velmanase-alfa-tycv-for-alpha-mannosidosis/ |
