Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
2022年8月26日，Incyte宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Pemazyre（pemiginib），用于治疗患有FGFR1重排的复发或难治性髓样/淋巴样肿瘤的成人。
  Pemigatinib（pemigatinib）佩米替尼片为一具选择性的FGFR抑制剂。在2020年时，根据总缓解率（ORR）与持续缓解时间（DOR）数据，Pemazyre获FDA加速批准用以治疗，经FDA批准检测、带有FGFR2融合或其他类型基因重组的复发或难治性、局部不可切除或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）。

  髓系或淋巴系肿瘤（Myeloid/Lymphoid Neoplasms,MLN）：带有FGFR1基因重组的MLN是一种极罕见且具侵略性的血液癌症，此病在美国每10万人中影响小于1位患者。带有FGFR1基因重排的MLN患者可能在骨髓会出现慢性髓系肿瘤，例如骨髓增殖性肿瘤（Myeloproliferative neoplasm，MPN）、骨髓增生异常综合征（MDS），或是出现急性期肿瘤（blast phase malignancy），像是B-或T-细胞急性淋巴细胞白血病（B- or T-cell acute lymphoblastic leukemia/lymphoma）、髓系白血病（Myeloid leukemia）或混合型急性白血病。这些症状可能伴有或不伴有骨髓受累的髓外疾病（EMD），而有些患者则可能只有EMD。造成这类疾病的原因在于包含FGFR1与其他基因的染色体易位，造成FGFR1酪氨酸激酶持续活化，导致细胞分化、增殖与存活。由于一线治疗有时无法引起持续的临床、细胞遗传性应答，这类病患经常有复发的情形产生。
  关于FGFR1重排
  伴有FGFR1重排的髓样/淋巴样肿瘤是一种罕见的侵袭性血癌，患者可能出现骨髓受累并伴有慢性髓系恶性肿瘤，如骨髓增生性肿瘤[MPN]、骨髓增生异常综合征/MPN；或急变期恶性肿瘤，如B或T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤、急性髓细胞白血病或混合表型急性白血病。
  骨髓受累可能伴有或不伴有髓外疾病；一些患者可能仅出现髓外疾病。具有FGFR1重排的髓样/淋巴样肿瘤是由涉及FGFR1基因的染色体易位引起的，各种伙伴基因导致FGFR1受体酪氨酸激酶的组成型激活，影响细胞分化、增殖和存活。
  这些都是复杂的血液恶性肿瘤，目前的治疗选择有限。患者可能会经常复发，因为现有的一线疗法有时无法诱导持久的临床和细胞遗传学应答。
  关于FGFR抑制剂
  FGFR，即成纤维细胞生长因子受体，FGFR1是FGFR蛋白之一。佩米替尼是一种选择性FGFR抑制剂，可靶向并抑制FGFR1。这是首个靶向治疗FGFR1重排的髓样/淋巴样肿瘤的药物。
  此前，该药物在2020年获得FDA加速批准，用于治疗既往接受过FGFR2融合或其他重排治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。目前，佩米替尼是唯一具有多种适应症的FGFR抑制剂。
  关于疗效及安全性
  该批准基于非盲、多中心2期FIGHT-203研究(NCT03011372)的数据，该研究评估了选择性FGFR抑制剂佩米替尼对28名FGFR1重排的复发或难治性髓样/淋巴样肿瘤患者的疗效和安全性。
  患者在21天的周期中每天口服一次13.5mg，以连续方案或间歇方案给药。给予佩米替尼直至疾病进展或出现不可接受的毒性或直到患者能够接受异基因造血干细胞移植。
  在18例骨髓慢性期伴有或不伴有髓外疾病的患者中，结果显示完全缓解率为78%(n=14;95%CI,52-94)，中位缓解时间为104天（范围：44至435天）。未完成的完全缓解的中位持续时间(范围：1+至988+天)。
  在伴有或不伴有髓外疾病的4名骨髓急变期患者中，2名患者达到完全缓解（持续时间：1+和94天）。在仅患有髓外疾病的3名患者中，1名患者达到完全缓解（持续时间：64天以上）。
  所有患者的完全细胞遗传学应答率为79%(n=22/28；95%CI，59-92)。
  报告的最常见不良反应是高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、视网膜色素上皮脱离,肢体疼痛、食欲下降、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。