LEQEMBI（lecanemab irmb）是一种人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）单克隆抗体，针对聚集的可溶性和不溶性淀粉样蛋白β（aβ）。LEQEMBI在美国用于治疗阿尔茨海默病（AD）。
2023年1月6日，Eisai Co.Ltd和Biogen Inc今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Leqembi（lecanemab irmb）治疗阿尔茨海默病（AD）。
Leqembi是一种人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）单克隆抗体，针对聚集的可溶性和不溶性β淀粉样蛋白。它减少了大脑中的淀粉样β斑块，这是阿尔茨海默病的一个重要病理生理特征。
加速批准是基于在Leqembi治疗的患者中观察到的淀粉样β斑块减少。在一项2b期研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT01767311）中，856名早期AD患者和确诊淀粉样蛋白病理（使用正电子发射断层显像[PET]成像）患者被随机分配接受5剂lecanemab irmb中的1剂（161名患者接受每2周10mg/kg的推荐给药方案）或安慰剂（n=247）。
在淀粉样蛋白PET亚研究中登记的患者亚组中，研究结果表明，与安慰剂相比，每2周服用10mg/kg莱卡单抗，从基线到第79周，大脑淀粉样蛋白斑块的数量在统计学上显著减少（与安慰剂的差异为-0.310[P<0.001]）。这一影响与基于临床痴呆症评分总和（CDR-SB）和阿尔茨海默病评估的认知能力下降的改善相关第79周的认知亚量表评分。
在加速批准途径下，需要进行验证性试验以确认莱卡单抗的临床益处。根据FDA的说法，最近报告的Clarity AD第3阶段试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03887455）的数据将作为确认试验。研究显示，CDR-SB评分变化的治疗差异具有统计学意义，表明与安慰剂相比，莱卡单抗的临床下降减少。
阿尔茨海默氏症协会首席科学官Maria C.Carrillo博士在一份声明中表示：“来自Leqembi临床研究的毫无疑问的积极数据表明，彻底清除大脑中的β淀粉样蛋白会带来临床益处。”。“这种疗法可以以一种有意义的方式改变老年痴呆症的病程，让患者有更多的时间参与日常生活和独立生活。”
Leqembi治疗应开始于轻度认知障碍或轻度痴呆症患者，即在临床试验中开始治疗的人群。在疾病早期或晚期开始治疗的安全性或有效性数据都没有研究过。
至于安全性，治疗中最常见的不良反应包括输液相关反应、头痛和淀粉样蛋白相关成像异常水肿。
Leqembi是一种不含防腐剂的溶液，装在500mg/5mL和200mg/2mL的单剂量瓶中。每2周静脉输注一次治疗。
信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-disease-treatment
请参阅随附的LEQEMBI完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761269Orig1s000lbl.pdf |
